Biomarin Pharmaceutical 

BioMarin Pharmaceutical Inc. è specializzata nella creazione e nell'immissione sul mercato di trattamenti per individui affetti da malattie rare gravi e spesso fatali e altre condizioni mediche critiche. L'azienda commercializza attualmente diversi prodotti farmaceutici chiave. Tra questi figurano Vimizim, una terapia enzimatica sostitutiva mirata alla mucopolisaccaridosi (MPS) di tipo IV A, un particolare disturbo da accumulo lisosomiale, e Naglazyme, una forma ricombinante di N-acetilgalactosamina 4-solfatasi per individui con MPS VI. Un'altra offerta degna di nota è Kuvan, una versione orale sintetica unica di 6R-BH4, prescritta per la fenilchetonuria (PKU), una condizione metabolica ereditaria. Espandendo ulteriormente il proprio portafoglio prodotti, BioMarin fornisce Palynziq, un enzima fenilalanina ammoniaca liasi ricombinante PEGilato somministrato tramite iniezione sottocutanea per ridurre i livelli ematici di Phe. Sono disponibili anche Brineura, una tripeptidil peptidasi 1 umana ricombinante utilizzata nel trattamento della ceroidolipofuscinosi di tipo 2, una variante della malattia di Batten; Voxzogo, un analogo del peptide natriuretico di tipo C iniettabile giornaliero per l'acondroplasia; e Aldurazyme, una proteina raffinata che rispecchia l'enzima umano naturale alfa-L-iduronidasi. Oltre ai suoi prodotti consolidati, BioMarin ha una solida pipeline di sviluppo. Questa include valoctocogene roxaparvovec, un vettore virale adeno-associato in fase III di sperimentazione clinica per l'emofilia A grave. Inoltre, BMN 307, una terapia genica mediata da AAV5, è in fase di sperimentazione 1/2, con l'obiettivo di normalizzare i livelli ematici di fenilalanina nei pazienti con PKU, mentre BMN 255 è anch'essa in fase di sperimentazione 1/2 per l'iperossaluria primaria. La sua clientela comprende farmacie specializzate, ospedali, organismi sanitari governativi internazionali e una rete di distributori e grossisti farmaceutici. Questi servizi raggiungono pazienti e operatori sanitari negli Stati Uniti, in Europa, in America Latina e in altri mercati globali. BioMarin mantiene alleanze strategiche di licenza e collaborazione con partner quali Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. e Asubio Pharma Co., Ltd. Fondata nel 1996, la sede centrale dell'azienda si trova a San Rafael, in California.