Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., un'azienda biofarmaceutica, si concentra sull'identificazione, acquisizione, sviluppo e commercializzazione di nuovi prodotti per il trattamento di malattie genetiche rare e ultra-rare in Nord America, Europa e a livello internazionale. I suoi prodotti biologici includono Crysvita (burosumab), un anticorpo che mira al fattore di crescita dei fibroblasti 23 per il trattamento dell'ipofosfatemia legata all'X, così come l'osteomalacia indotta da tumore; Mepsevii, una terapia di sostituzione enzimatica per il trattamento di bambini e adulti con Mucopolisaccaridosi VII; Dojolvi per il trattamento dei disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi a catena lunga; ed Evkeeza (evinacumab) per il trattamento dell'ipercolesterolemia familiare omozigote. Le candidature dei prodotti dell'azienda includono DTX401, un candidato clinico di terapia genica con virus adeno-associato 8 (AAV8) per il trattamento di pazienti con malattia di stoccaggio del glicogeno di tipo Ia; DTX301, una terapia genica AAV8 per il trattamento di pazienti con ornithine transcarbamylase; UX143, un anticorpo monoclonale umano per il trattamento dell'osteogenesi imperfetta; GTX-102, un oligonucleotide antisenso per il trattamento della sindrome di Angelman; UX701, per il trattamento della malattia di Wilson; e UX053 per il trattamento della malattia di stoccaggio del glicogeno di tipo III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ha accordi di collaborazione e licenza con Kyowa Kirin Co., Ltd.; Università di Saint Louis; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; Bayer Healthcare LLC; GeneTx; Mereo; Università della Pennsylvania; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc.; e Daiichi Sankyo Co., Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. è stata incorporata nel 2010 e ha sede a Novato, California.