Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., un'azienda biofarmaceutica in fase commerciale, si concentra sulla scoperta e sviluppo di terapie mirate all'RNA, terapie geniche e altre modalità terapeutiche genetiche per il trattamento di malattie rare. Offre l'iniezione EXONDYS 51 per trattare la distrofia muscolare di Duchenne (Duchenne) in pazienti con mutazione confermata del gene della distrofina che è suscettibile di salto dell'esone 51; e VYONDYS 53 per il trattamento di Duchenne in pazienti con mutazione confermata del gene della distrofina che è suscettibile di salto dell'esone 53. L'azienda sta anche sviluppando AMONDYS 45, un candidato prodotto che utilizza la chimica degli oligomeri di morfolina fosforodiamidato e la tecnologia di salto dell'esone per saltare l'esone 45 del gene della distrofina; SRP-5051, un PMO coniugato a peptidi che si lega all'esone 51 della pre-mRNA della distrofina; SRP-9001, un programma di terapia genica per micro-distrofina DMD; e SRP-9003, un programma di terapia genica per le distrofie muscolari della cintura. Ha accordi di collaborazione con F. Hoffman-La Roche Ltd; Nationwide Children's Hospital; Lysogene; Duke University; Genethon; e StrideBio. L'azienda è stata fondata nel 1980 e ha sede a Cambridge, Massachusetts.