Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., una società biofarmaceutica in fase commerciale, si concentra sulla scoperta e sullo sviluppo di terapie mirate all'RNA, piattaforme siRNA, terapia genica e altre modalità terapeutiche genetiche per il trattamento di malattie rare. Offre EXONDYS 51 per il trattamento della distrofia di Duchenne in pazienti con una mutazione confermata del gene della distrofina suscettibile allo skipping dell'esone 51; VYONDYS 53 per il trattamento della distrofia di Duchenne in pazienti con una mutazione confermata del gene della distrofina suscettibile allo skipping dell'esone 53; AMONDYS 45 per il trattamento della distrofia di Duchenne in pazienti con una mutazione confermata del gene della distrofina suscettibile allo skipping dell'esone 45; ed ELEVIDYS, una terapia genica basata su AAV, controindicata nei pazienti con qualsiasi delezione nell'esone 8 e/o nell'esone 9 del gene della distrofia di Duchenne. La società sta inoltre sviluppando SRP-9003, un programma di terapia genica per il trattamento della LGMD2E; SRP-1001 per colpire selettivamente e silenziare DUX4 utilizzando RNAi in studi clinici di Fase 1/2a; e SRP-1003 per la riduzione dell'espressione del gene DMPK in studi clinici di Fase 1/2a. Ha accordi di collaborazione e licenza con F. Hoffman-La Roche Ltd; Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.; University of Western Australia; Nationwide Children's Hospital; Hansa Biopharma; e Duke University. La società è stata costituita nel 1980 e ha sede a Cambridge, Massachusetts.