Solid Biosciences 

Solid Biosciences Inc. è un'azienda biotecnologica americana dedicata alla creazione di soluzioni terapeutiche per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Il suo farmaco sperimentale più avanzato, SGT-001, è un trattamento di trasferimento genico attualmente in fase di sperimentazione clinica I/II, progettato per stimolare la produzione di proteina distrofina funzionale nei muscoli dei pazienti. L'azienda sta inoltre procedendo con SGT-003, che rappresenta una terapia di trasferimento genico di prossima generazione destinata alla DMD. Oltre ai specifici candidati farmaci, Solid Biosciences sta sviluppando attivamente tecnologie di piattaforma innovative, come la "dual gene expression", una tecnica che consente di raggruppare più geni terapeutici in un singolo vettore virale, e sta ricercando nuovi design di capsid. La società mantiene un'alleanza strategica attraverso un accordo di collaborazione e licenza con Ultragenyx Pharmaceutical Inc., focalizzandosi sullo sviluppo congiunto e l'introduzione sul mercato di nuove terapie geniche per la distrofia muscolare di Duchenne. Fondata nel 2013, Solid Biosciences Inc. conduce le proprie attività dalla sede di Cambridge, Massachusetts.