PTC Therapeutics 

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) è una società biofarmaceutica impegnata nella ricerca, nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie innovative per pazienti affetti da malattie genetiche rare. La sua solida pipeline comprende sia terapie già commercializzate che una varietà di candidati farmaceutici sperimentali, che coprono tutte le fasi di sviluppo — dalla ricerca precoce e dagli studi preclinici ai trial clinici — con un focus primario sul trattamento di diverse indicazioni di malattie rare. Tra i suoi prodotti commercializzati, PTC Therapeutics fornisce Translarna ed Emflaza, offrendo opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne nell'Area Economica Europea e negli Stati Uniti. Translarna è indicata anche per la distrofia muscolare di Duchenne da mutazione nonsense in Brasile e Russia. La società commercializza inoltre Tegsedi e Waylivra per varie condizioni rare in tutta l'America Latina e nei Caraibi. Inoltre, in Brasile, PTC Therapeutics distribuisce Evrysdi come trattamento per l'atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti di età superiore a due mesi. Sfruttando la propria piattaforma proprietaria di splicing, l'azienda sta anche sviluppando attivamente PTC518, un promettente candidato terapeutico mirato al trattamento della malattia di Huntington. Per rafforzare le proprie capacità di ricerca e sviluppo, PTC Therapeutics ha stabilito collaborazioni strategiche, tra cui partnership con F. Hoffman-La Roche Ltd e Hoffman-La Roche Inc., nonché con la Spinal Muscular Atrophy Foundation, concentrandosi sull'avanzamento della ricerca nella scoperta e nello sviluppo di farmaci, in particolare nella medicina rigenerativa. Inoltre, collabora con Akcea Therapeutics, Inc. per la commercializzazione di Tegsedi e Waylivra nella regione dell'America Latina e dei Caraibi. Fondata nel 1998, PTC Therapeutics, Inc. ha la sua sede sociale a South Plainfield, New Jersey.