PTC Therapeutics 

PTC Therapeutics, Inc., un'azienda biofarmaceutica, si concentra sulla scoperta, sviluppo e commercializzazione di farmaci per pazienti con disturbi rari. Il suo portafoglio include prodotti commerciali e candidati a prodotti in varie fasi di sviluppo, comprese le fasi cliniche, precliniche e di ricerca e scoperta, e si concentra sullo sviluppo di trattamenti per diverse aree terapeutiche, come le malattie rare. L'azienda offre Translarna ed Emflaza per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne nell'Area Economica Europea e negli Stati Uniti, oltre a trattare la distrofia muscolare di Duchenne da mutazione senza senso in Brasile e Russia; commercializza Tegsedi e Waylivra per il trattamento di malattie rare in America Latina e nei Caraibi; e commercializza Evrysdi per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale in adulti e bambini di due mesi e oltre in Brasile. La piattaforma di splicing dell'azienda include PTC518, che è in fase di sviluppo per il trattamento della malattia di Huntington. PTC Therapeutics, Inc. ha collaborazioni con F. Hoffman-La Roche Ltd e Hoffman-La Roche Inc., nonché con la Spinal Muscular Atrophy Foundation per promuovere la ricerca e lo sviluppo di farmaci nella medicina rigenerativa; e con Akcea Therapeutics, Inc. per commercializzare Tegsedi e Waylivra per il trattamento di malattie rare in America Latina e nei Caraibi. PTC Therapeutics, Inc. è stata costituita nel 1998 e ha sede a South Plainfield, New Jersey.