Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals, Inc., un'azienda biotecnologica in fase commerciale, fornisce medicinali a bersaglio di RNA negli Stati Uniti. La società offre TRYNGOLZA per ridurre i livelli di trigliceridi negli adulti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) e pancreatite acuta; DAWNZERA per la profilassi per prevenire gli attacchi di angioedema ereditario negli adulti; WAINUA per il trattamento della polineuropatia dell'amiloidosi ereditaria da transtiretina (ATTRv-PN) negli adulti; e SPINRAZA per pazienti pediatrici e adulti con atrofia muscolare spinale (SMA). Fornisce inoltre QALSODY per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA); TEGSEDI per il trattamento della ATTRv-PN negli adulti; e WAYLIVRA per il trattamento della FCS e della lipodistrofia parziale familiare. Sviluppa inoltre prodotti in fase di sperimentazione clinica di Fase 3, come Olezarsen per pazienti con ipertrigliceridemia (SHTG) e malattie cardiovascolari (CVD); e Zilganerse, un potenziale trattamento per persone con malattia di Alexander geneticamente confermata, nonché ION582, attualmente in Fase 3 di sperimentazione clinica per il potenziale trattamento della AS, una rara malattia neurologica genetica. Inoltre, l'azienda sviluppa Eplontersen per degradare l'mRNA TTR mutante e wild-type attraverso il legame con l'mRNA TTR; Pelacarsen per inibire la produzione di apolipoproteina(a) nel fegato per offrire un approccio diretto alla riduzione della lipoproteina(a); Bepirovirsen per inibire la produzione di proteine virali associate al virus dell'epatite B; Sefaxersen per ridurre la produzione del fattore B del complemento e abbassare l'attivazione della via alternativa del complemento; e Ulefnersen per ridurre la produzione del fused in sarcoma, oltre ad altri medicinali sperimentali in pipeline a medio stadio. Ha una collaborazione strategica con Biogen per il trattamento di disturbi neurologici; e accordi di collaborazione e licenza con GSK, AstraZeneca, Novartis e Roche, nonché con Metagenomi. La società è stata costituita nel 1989 e ha sede a Carlsbad, California.