Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals, una società biotecnologica in fase commerciale, fornisce medicinali mirati all'RNA negli Stati Uniti. L'azienda offre TRYNGOLZA per ridurre i livelli di trigliceridi negli adulti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) e pancreatite acuta; DAWNZERA per la profilassi contro gli attacchi di angioedema ereditario negli adulti; WAINUA per il trattamento della polineuropatia dell'amiloidosi ereditaria da transtiretina (ATTRv-PN) negli adulti; e SPINRAZA per pazienti pediatrici e adulti con atrofia muscolare spinale (SMA). Fornisce inoltre QALSODY per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA); TEGSEDI per il trattamento della ATTRv-PN negli adulti; e WAYLIVRA per il trattamento della FCS e della lipodistrofia parziale familiare. Sviluppa anche prodotti in fase 3 di sperimentazione clinica, come Olezarsen per pazienti con ipertrigliceridemia (SHTG) e malattie cardiovascolari (CVD); e Zilganerse, un potenziale trattamento per persone con malattia di Alexander confermata geneticamente, oltre a ION582, attualmente in fase 3 per il potenziale trattamento dell'AS, una rara malattia neurologica genetica. Inoltre, l'azienda sviluppa Eplontersen per degradare l'mRNA della TTR mutata e wild-type attraverso il legame con l'mRNA della TTR; Pelacarsen per inibire la produzione di apolipoproteina(a) nel fegato per offrire un approccio diretto alla riduzione della lipoproteina(a); Bepirovirsen per inibire la produzione di proteine virali associate al virus dell'epatite B; Sefaxersen per ridurre la produzione del fattore B del complemento e abbassare l'attivazione della via alternativa del complemento; e Ulefnersen per ridurre la produzione della proteina fused in sarcoma, oltre ad altri medicinali sperimentali in fase intermedia di sviluppo. Ha una collaborazione strategica con Biogen per il trattamento di disturbi neurologici; e accordi di collaborazione e licenza con GSK, AstraZeneca, Novartis, Roche e Metagenomi. La società è stata costituita nel 1989 e ha sede a Carlsbad, California.