Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals, Inc., una società di biotecnologie in fase commerciale, fornisce farmaci mirati all'RNA negli Stati Uniti. L'azienda offre TRYNGOLZA che riduce i livelli di trigliceridi negli adulti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) e pancreatite acuta; WAINUA per il trattamento della polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (ATTRv-PN) negli adulti; e SPINRAZA per pazienti pediatrici e adulti con atrofia muscolare spinale (SMA). Fornisce anche QALSODY per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (ALS); TEGSEDI per il trattamento di ATTRv-PN negli adulti; e WAYLIVRA per il trattamento di FCS e lipodistrofia parziale familiare. Sviluppa anche prodotti in fase di sperimentazione clinica di fase 3, come Olezarsen per pazienti con ipertrigliceridemia (SHTG) e malattia cardiovascolare (CVD); Donidalorsen per pazienti con angioedema ereditario; e Zilganerse, un potenziale trattamento per persone con malattia di Alexander confermata geneticamente, oltre a ION582 che ha completato la sperimentazione clinica di fase 2 per il potenziale trattamento di AS, una rara malattia neurologica genetica. Inoltre, l'azienda sviluppa Eplontersen per degradare l'mRNA TTR mutante e di tipo selvatico attraverso il legame con l'mRNA TTR; Pelacarsen per inibire la produzione di apolipoproteina(a) nel fegato per offrire un approccio diretto alla riduzione della lipoproteina(a); Bepirovirsen per inibire la produzione di proteine virali associate al virus dell'epatite B; Sefaxersen per ridurre la produzione del fattore di complemento B e abbassare l'attivazione della via alternativa del complemento; e Ulefnersen per ridurre la produzione del fused in sarcoma, oltre ad altri farmaci investigativi in fase intermedia. Ha una collaborazione strategica con Biogen per il trattamento dei disturbi neurologici; e un accordo di collaborazione e licenza con GSK, AstraZeneca, Novartis e Roche, oltre che con Metagenomi. L'azienda è stata costituita nel 1989 e ha sede a Carlsbad, California.