Arrowhead Pharmaceuticals 

Arrowhead Pharmaceuticals Inc., fondata nel 1989 e con sede a Pasadena, California, è una società biofarmaceutica dedicata alla scoperta e all'avanzamento di trattamenti innovativi per malattie complesse e difficili da trattare negli Stati Uniti. L'ampia pipeline terapeutica dell'azienda sfrutta principalmente la tecnologia dell'RNA interference (RNAi). Tra i suoi programmi clinici avanzati figurano: ARO-AAT, una terapia in Fase II mirata alle malattie epatiche associate al deficit di alfa-1 antitripsina; ARO-APOC3, che è oggetto di valutazioni cliniche sia in Fase 2b che in Fase 3 per l'ipertrigliceridemia; ARO-ANG3, attualmente in fase di sviluppo 2b per ridurre la produzione della proteina simile all'angiopoietina 3; e ARO-HIF2, un candidato in Fase 1b progettato per il trattamento del carcinoma renale a cellule chiare. Arrowhead ha inoltre diversi composti in fasi cliniche precoci, tra cui ARO-HSD in Fase 1/2a per altre malattie epatiche, ARO-ENaC in Fase 1/2a, volto a diminuire la subunità alfa del canale del sodio epiteliale nelle vie aeree polmonari, e ARO-C3, anch'esso in Fase 1/2a, per malattie mediate dal complemento. Espandendo ulteriormente il suo diversificato portafoglio, l'azienda sta sviluppando attivamente ARO-Lung2 per la broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO), ARO-DUX4 per la distrofia muscolare facio-scapolo-omerale, ARO-XDH per la gotta non controllata e ARO-COV per il COVID-19 e altri patogeni a trasmissione polmonare. Oltre ai suoi programmi interni principali, Arrowhead è coinvolta nel progresso di JNJ-3989, una terapia RNAi somministrata per via sottocutanea per l'infezione cronica da virus dell'epatite B; Olpasiran, destinato a ridurre la produzione di apolipoproteina A; e ARO-AMG1, che mira a percorsi cardiovascolari geneticamente validati. Le collaborazioni strategiche sono parte integrante degli sforzi di sviluppo di Arrowhead. La società ha un accordo di licenza e ricerca con Janssen Pharmaceuticals, Inc. per lo sviluppo congiunto di ARO-JNJ1, ARO-JNJ2 e ARO-JNJ3, tutti terapeutici RNAi focalizzati su target espressi nel fegato. Inoltre, Arrowhead ha una partnership di licenza e ricerca con Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc. per sviluppare un candidato terapeutico RNAi specificamente per le malattie epatiche.