CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG, un'azienda di editing genetico, si concentra sullo sviluppo di medicinali a base genica per gravi malattie umane utilizzando la sua piattaforma Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9). Il sistema CRISPR/Cas9 dell'azienda è una tecnologia per l'editing genetico, ovvero il processo di alterazione precisa di sequenze specifiche del DNA genomico. Dispone di un portafoglio di programmi terapeutici in diverse aree patologiche, tra cui emoglobinopatie, terapie con cellule CAR T, applicazioni in vivo e diabete di tipo 1, oltre a sviluppare programmi CAR T sperimentali, tra cui un programma CAR T autologo editato geneticamente che punta a cellule T con recettore dell'antigene chimerico allogeniche per indicazioni autoimmuni e oncologiche. Il principale candidato prodotto dell'azienda è CASGEVY, una terapia cellulare ex vivo editata geneticamente tramite CRISPR/Cas9 per il trattamento di pazienti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente, anemia falciforme grave (SCD) ed emoglobinopatie, in cui le cellule staminali e progenitrici ematopoietiche del paziente vengono editate per produrre alti livelli di emoglobina fetale nei globuli rossi. Sviluppa inoltre terapie con cellule CAR T, tra cui CTX112 che bersaglia il cluster di differenziazione 19 (CD19) e CTX131 che bersaglia il CD70 per indicazioni oncologiche e autoimmuni; CTX310 e CTX320, editing genetico in vivo per affrontare le malattie cardiovascolari interrompendo i target validati angiopoietin-like protein 3 e lipoprotein; e CTX211, un candidato prodotto derivato da cellule staminali ipoimmuni, allogenico ed editato geneticamente per il trattamento del T1D. Ha partnership strategiche con Vertex Pharmaceuticals Incorporated. CRISPR Therapeutics AG è stata costituita nel 2013 e ha sede a Zugo, in Svizzera.