CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG, una società di editing genetico, si concentra sullo sviluppo di farmaci basati su geni trasformativi per gravi malattie umane. L'azienda sviluppa i suoi prodotti utilizzando Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/proteina associata CRISPR 9 (Cas9), una tecnologia di editing genetico che consente cambiamenti diretti e precisi nel DNA genomico. Ha un portafoglio di programmi terapeutici in una serie di aree di malattia, tra cui emoglobinopatie, oncologia, medicina rigenerativa e malattie rare. Il principale candidato prodotto dell'azienda è CTX001, una terapia CRISPR editata geneticamente ex vivo per il trattamento di pazienti affetti da beta-talassemia dipendente da trasfusioni o grave anemia falciforme in cui le cellule staminali ematopoietiche di un paziente sono ingegnerizzate per produrre alti livelli di emoglobina fetale nei globuli rossi. Sviluppa anche CTX110, una terapia CAR-T allogenica editata geneticamente derivata da donatori che mira a neoplasie positive per il cluster di differenziazione 19; CTX120, una terapia investigativa che mira all'antigene di maturazione delle cellule B per il trattamento del mieloma multiplo recidivante o refrattario; e CTX130 per il trattamento di tumori solidi e neoplasie ematologiche. Inoltre, l'azienda sviluppa programmi di medicina rigenerativa; e programmi di malattie genetiche in vivo e altri per trattare la malattia da accumulo di glicogeno Ia, la distrofia muscolare di Duchenne, la distrofia miotonica di tipo 1 e la fibrosi cistica. Ha partnership strategiche con Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. e Capsida Biotherapeutics. L'azienda era precedentemente nota come Inception Genomics AG e ha cambiato il suo nome in CRISPR Therapeutics AG nell'aprile 2014. CRISPR Therapeutics AG è stata incorporata nel 2013 e ha sede a Zug, in Svizzera.