CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics è un'azienda di editing genetico focalizzata sullo sviluppo di terapie basate su CRISPR/Cas9. CRISPR/Cas9 sta per clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)/proteina associata a CRISPR 9 (Cas9), una tecnologia rivoluzionaria per alterare con precisione specifiche sequenze di DNA genomico. L'azienda si concentra sull'uso di questa tecnologia per trattare malattie genetiche definite. Il primo farmaco approvato di CRISPR Therapeutics è Casgevy, sviluppato in collaborazione con Vertex Pharmaceuticals, che mira alla cura dell'anemia falciforme e della beta-talassemia trasfusione-dipendente. L'azienda sta facendo avanzare diversi programmi di editing genetico in immuno-oncologia, cardiologia e una terapia derivata da cellule staminali per il trattamento del diabete di tipo 1.