CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) è una società biotecnologica dedicata alla sperimentazione di medicinali basati sulla genetica per malattie gravi. L'azienda raggiunge questo obiettivo attraverso la sua esclusiva tecnologia Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9), che consente alterazioni precise e mirate al codice genetico di un organismo. La sua ampia pipeline include candidati terapeutici che spaziano in molteplici aree mediche, come disturbi del sangue (emoglobinopatie), vari tipi di cancro (oncologia), medicina rigenerativa e malattie rare. La terapia sperimentale di punta dell'azienda è CTX001, un trattamento ex vivo con editing genico CRISPR. Questa terapia mira a beneficiare i pazienti affetti da beta-talassemia trasfusion-dipendente o da anemia falciforme grave, modificando le proprie cellule staminali ematopoietiche per aumentare significativamente la produzione di emoglobina fetale all'interno dei globuli rossi. CRISPR Therapeutics sta inoltre sviluppando diverse altre terapie sperimentali CAR-T allogeniche (da donatore) ingegnerizzate geneticamente: CTX110, progettata per combattere le neoplasie CD19-positive; CTX120, che mira all'antigene di maturazione delle cellule B per il mieloma multiplo recidivante o resistente ai trattamenti precedenti; e CTX130, focalizzata sul Cluster of Differentiation 70 per una gamma di tumori solidi e tumori del sangue. Inoltre, l'azienda sta sviluppando VCTX210, un candidato prodotto derivato da cellule staminali con editing genico ed evasione immunitaria per il trattamento del diabete di tipo 1. Sta inoltre perseguendo varie iniziative di editing genico in vivo volte ad affrontare disturbi che colpiscono il fegato, i polmoni, i muscoli e il sistema nervoso centrale. L'azienda ha stretto alleanze strategiche con partner significativi, tra cui Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. e Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG è stata fondata nel 2013 e ha sede a Zug, Svizzera.