CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG, un'azienda di editing genico, si concentra sullo sviluppo di medicinali basati sui geni per malattie gravi utilizzando la propria piattaforma proprietaria Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9). La sua tecnologia CRISPR/Cas9 è un sistema di editing genico che consente modifiche mirate e precise al DNA genomico. La società dispone di un portafoglio di programmi terapeutici in diverse aree terapeutiche, tra cui emoglobinopatie, oncologia, medicina rigenerativa e malattie rare. Il principale candidato prodotto è CTX001, una terapia di editing genico CRISPR ex vivo per il trattamento di pazienti affetti da beta-talassemia trasfusion-dipendente o anemia falciforme grave, in cui le cellule staminali ematopoietiche del paziente vengono ingegnerizzate per produrre alti livelli di emoglobina fetale nei globuli rossi. Sviluppa inoltre CTX110, una terapia sperimentale allogenica CAR-T derivata da donatore che mira alle neoplasie positive al cluster di differenziazione 19; CTX120, una terapia sperimentale allogenica CAR-T derivata da donatore che mira all'antigene di maturazione delle cellule B per il trattamento del mieloma multiplo recidivante o refrattario; e CTX130, una terapia sperimentale allogenica CAR-T derivata da donatore che mira al Cluster di Differenziazione 70 per il trattamento di vari tumori solidi e neoplasie ematologiche. Inoltre, l'azienda sviluppa VCTX210, un candidato prodotto derivato da cellule staminali con editing genico ed evasione immunitaria per il trattamento del diabete di tipo 1, e persegue vari programmi di editing genico in vivo che mirano a malattie del fegato, dei polmoni, dei muscoli e del sistema nervoso centrale. Ha partnership strategiche con Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. e Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG è stata costituita nel 2013 e ha sede a Zug, Svizzera.