Intellia Therapeutics 

Intellia Therapeutics, Inc. opera come società di editing genomico in fase clinica, focalizzata sullo sviluppo di terapie potenzialmente curative utilizzando tecnologie basate su CRISPR/Cas9. La società offre la tecnologia clustered, regularly interspaced short palindromic repeats ("CRISPR")/CRISPR associated 9 ("Cas9") per l'editing del genoma. L'azienda fornisce una piattaforma modulare per far progredire le terapie in vivo ed ex vivo per diverse malattie. I candidati prodotti in vivo includono nexiguran ziclumeran, o NTLA-2001, per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina; e NTLA-2002 per il trattamento dell'angioedema ereditario. Inoltre, offre candidati prodotti per il trattamento dell'immuno-oncologia e delle malattie autoimmuni, oltre a molteplici programmi in vivo per affrontare malattie con un significativo bisogno medico non soddisfatto, consegnando terapie di editing genico ad organi diversi dal fegato. La società ha stipulato accordi di licenza e collaborazione con AvenCell Therapeutics, Inc. per sviluppare terapie cellulari CAR-T allogeniche universali; Kyverna Therapeutics, Inc. per lo sviluppo di una terapia cellulare CAR-T CD19 allogenica per il trattamento di varie malattie autoimmuni mediate dalle cellule B; ONK Therapeutics, Ltd. per lo sviluppo di terapie cellulari NK ingegnerizzate per curare pazienti affetti da cancro; e ReCode Therapeutics, Inc. per sviluppare nuovi medicinali genomici per il trattamento della fibrosi cistica. Ha inoltre accordi di collaborazione con Regeneron Pharmaceuticals, Inc., SparingVision SAS e Rewrite Therapeutics Inc. La società era precedentemente nota come AZRN, Inc. e ha cambiato nome in Intellia Therapeutics, Inc. nel luglio 2014. Intellia Therapeutics, Inc. è stata costituita nel 2014 e ha sede a Cambridge, Massachusetts.