Intellia Therapeutics 

Intellia Therapeutics, Inc., un'azienda di editing genomico, si concentra sullo sviluppo di terapie. I programmi in vivo dell'azienda includono NTLA-2001, attualmente in fase 1 di sperimentazione clinica per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina; e NTLA-2002 per il trattamento dell'angioedema ereditario, oltre ad altri programmi focalizzati sul fegato che comprendono emofilia A ed emofilia B, iperossaluria di tipo 1 e carenza di alfa-1-antitripsina. Il suo pipeline ex vivo include NTLA-5001 per il trattamento della leucemia mieloide acuta; e programmi proprietari focalizzati sullo sviluppo di terapie cellulari ingegnerizzate per trattare vari disturbi oncologici e autoimmuni. Inoltre, offre strumenti che comprendono il sistema CRISPR/Cas9 associato a Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. Intellia Therapeutics, Inc. ha accordi di licenza e collaborazione con i Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. per ingegnerizzare cellule staminali ematopoietiche per il trattamento della malattia delle cellule falciformi; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. per co-sviluppare prodotti potenziali per il trattamento dell'emofilia A e dell'emofilia B; Ospedale San Raffaele; e una collaborazione strategica con SparingVision SAS per sviluppare nuovi farmaci genomici utilizzando la tecnologia CRISPR/Cas9 per il trattamento delle malattie oculari. L'azienda era precedentemente nota come AZRN, Inc. Intellia Therapeutics, Inc. è stata incorporata nel 2014 e ha sede a Cambridge, Massachusetts.