Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. è una società biofarmaceutica dedicata principalmente alla scoperta, allo sviluppo e alla commercializzazione di soluzioni terapeutiche innovative che sfruttano la tecnologia dell'interferenza dell'acido ribonucleico (RNAi). La sua solida pipeline di trattamenti basati su RNAi affronta una gamma di aree terapeutiche critiche, tra cui disturbi genetici ereditari, condizioni cardio-metaboliche, malattie infettive epatiche e disturbi del sistema nervoso centrale (CNS) e oculari. Attualmente, Alnylam offre diverse terapie approvate: ONPATTRO (patisiran) per adulti affetti da polineuropatia associata all'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina; GIVLAARI per pazienti adulti con porfiria acuta epatica (AHP); e OXLUMO (lumasiran) per l'iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1). Oltre al suo portafoglio commerciale, l'azienda mantiene una pipeline di sviluppo attiva. Le principali terapie sperimentali includono givosiran, destinato a pazienti adolescenti con AHP; patisiran, in fase di studio per l'amiloidosi da transtiretina (ATTR) con cardiomiopatia; cemdisiran per i disturbi mediati dal complemento; ALN-AAT02 per la malattia epatica associata al deficit di alfa-1 antitripsina; ALN-HBV02 per l'infezione cronica da virus dell'epatite B; Zilebesiran per l'ipertensione; e ALN-HSD per la steatoepatite non alcolica (NASH). Inoltre, sono in fase di avanzamento altri candidati come Fitusiran per l'emofilia e i disturbi emorragici, Inclisiran per l'ipercolesterolemia, un'indicazione ampliata per lumasiran per la PH1 avanzata e calcoli renali ricorrenti, e vutrisiran per l'amiloidosi ATTR (attualmente in studi clinici di Fase 3). Alnylam stringe inoltre alleanze strategiche con altri leader del settore farmaceutico. Collaborazioni degne di nota includono quelle con Regeneron Pharmaceuticals, Inc., focalizzate sulla scoperta e lo sviluppo di terapie RNAi per target oculari e del CNS, e con Sanofi Genzyme per sforzi più ampi di sviluppo e commercializzazione di terapie RNAi. Sono inoltre in vigore ulteriori accordi di licenza e partnership con entità quali Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc. e PeptiDream, Inc. Fondata nel 2002, Alnylam Pharmaceuticals ha sede a Cambridge, Massachusetts.