Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., un'azienda biofarmaceutica, si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie basate sull'interferenza dell'acido ribonucleico (RNAi). La pipeline di terapie RNAi sperimentali dell'azienda si concentra su medicine genetiche, malattie cardiometaboliche, malattie infettive epatiche e malattie del sistema nervoso centrale (SNC)/oculari. I suoi prodotti commercializzati includono ONPATTRO (patisiran), un'iniezione di complesso lipidico per il trattamento della polineuropatia dell'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina negli adulti; GIVLAARI per il trattamento di adulti con porfiria acuta epatica (AHP); e OXLUMO (lumasiran) per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1). Inoltre, l'azienda sta sviluppando givosiran per il trattamento di pazienti adolescenti con AHP; patisiran per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina, o amiloidosi ATTR, con cardiomiopatia; cemdisiran per trattare le malattie mediate dal complemento; ALN-AAT02 per il trattamento della malattia epatica associata al deficit di AAT; ALN-HBV02 per trattare l'infezione cronica da HBV; Zilebesiran per trattare l'ipertensione; e ALN-HSD per trattare la NASH. Inoltre, offre Fitusiran per il trattamento dell'emofilia e di rari disturbi emorragici, Inclisiran per trattare l'ipercolesterolemia, lumasiran per il trattamento della PH1 avanzata e dei calcoli renali ricorrenti, e vutrisiran per il trattamento dell'amiloidosi ATTR, attualmente in fase 3 di sperimentazione clinica. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ha collaborazioni strategiche con Regeneron Pharmaceuticals, Inc. per scoprire, sviluppare e commercializzare terapie RNAi per una gamma di malattie affrontando target terapeutici espressi nell'occhio e nel SNC; e con Sanofi Genzyme per la scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie RNAi. Ha inoltre accordi di licenza e collaborazione con Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc. e PeptiDream, Inc. L'azienda è stata fondata nel 2002 e ha sede a Cambridge, Massachusetts.