Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., una società biofarmaceutica, si concentra sulla scoperta, sviluppo e commercializzazione di nuove terapie basate sull'interferenza dell'acido ribonucleico. Il pipeline dell'azienda di terapie RNAi in fase di indagine si concentra su medicinali genetici, malattie cardio-metaboliche, malattie infettive epatiche e malattie del sistema nervoso centrale (CNS)/oculari. I suoi prodotti commercializzati includono ONPATTRO (patisiran), un'iniezione di complesso lipidico per il trattamento della polineuropatia da amiloidosi mediata da transtiretina ereditaria negli adulti; GIVLAARI per il trattamento degli adulti con porfiria epatica acuta (AHP); e OXLUMO (lumasiran) per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1). Inoltre, l'azienda sta sviluppando givosiran per il trattamento di pazienti adolescenti con AHP; patisiran per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina, o amiloidosi ATTR, con cardiomiopatia; cemdisiran per trattare malattie mediate dal complemento; ALN-AAT02 per il trattamento della malattia epatica associata a carenza di AAT; ALN-HBV02 per trattare l'infezione cronica da HBV; Zilebesiran per trattare l'ipertensione; e ALN-HSD per trattare la NASH. Inoltre, offre Fitusiran per il trattamento dell'emofilia e dei disturbi emorragici rari, Inclisiran per il trattamento dell'ipercolesterolemia, lumasiran per il trattamento dell'avanzata PH1 e dei calcoli renali ricorrenti, e vutrisiran per il trattamento dell'amiloidosi ATTR, attualmente in fase 3 di sperimentazione clinica. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ha collaborazioni strategiche con Regeneron Pharmaceuticals, Inc. per scoprire, sviluppare e commercializzare terapie RNAi per una serie di malattie affrontando i bersagli terapeutici espressi nell'occhio e nel CNS; e Sanofi Genzyme per scoprire, sviluppare e commercializzare terapie RNAi. Ha anche accordi di licenza e collaborazione con Novartis AG; Vir Biotechnology, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; e PeptiDream, Inc. L'azienda è stata fondata nel 2002 e ha sede a Cambridge, Massachusetts.