Beam Therapeutics 

Beam Therapeutics, fondata nel 2017 e con sede a Cambridge, Massachusetts, opera come azienda biofarmaceutica pionieristica. La sua missione principale consiste nell'ingegnerizzare rimedi genetici precisi per affrontare un ampio spettro di gravi patologie umane, principalmente negli Stati Uniti. Il suo portafoglio di sviluppo presenta diversi candidati chiave: BEAM-101 è in fase di avanzamento per il trattamento sia dell'anemia falciforme che della beta talassemia. BEAM-102 è specificamente progettato per trattare l'anemia falciforme. BEAM-201, una terapia cellulare con recettore antigenico chimerico allogenico (CAR-T), è in fase di indagine per individui affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule T recidivante o refrattaria. BEAM-301 è un candidato mirato al fegato destinato a pazienti affetti da malattia da accumulo di glicogeno di tipo Ia. Oltre a questi programmi di punta, Beam Therapeutics si impegna anche nello sviluppo di trattamenti per il deficit di alfa-1 antitripsina, varie condizioni oculari e altri disturbi che colpiscono il fegato, il sistema muscolare e il sistema nervoso centrale. Per perseguire i propri obiettivi di ricerca e sviluppo, Beam Therapeutics ha stretto numerose alleanze e partnership strategiche. Queste includono collaborazioni con il Boston Children's Hospital; un accordo di ricerca e sperimentazione clinica con Magenta Therapeutics, Inc.; un accordo di licenza con Sana Biotechnology, Inc.; e una partnership di ricerca con l'Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel. Inoltre, l'azienda mantiene collaborazioni di ricerca sia con Pfizer Inc. che con Apellis Pharmaceuticals, Inc., oltre a un ampio accordo di collaborazione e licenza con Verve Therapeutics, Inc.