アペリス・ファーマシューティカルズ (Apellis Pharmaceuticals) 

アペリス・ファーマシューティカルズ (Apellis Pharmaceuticals) は、治療薬の発見、開発、および商業化に注力する、活発に事業を展開するバイオ医薬品企業です。同社の核となる戦略は、補体系を調節することで、さまざまな自己免疫疾患や炎症性疾患に対処することにあります。主要な治験薬であるペグセタコプランは、現在フェーズIIIの臨床評価段階にあります。この高度な段階にある治療薬は、加齢黄斑変性の一種である地理的萎縮（GA）および発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の治療における可能性について研究されています。このリード候補に加え、同社はEMPAVELI（ペグセタコプランの全身投与製剤）を提供しており、以下のような幅広い適応症に向けて開発が進められています。血液学分野では寒冷凝集素病（CAD）および造血幹細胞移植関連血栓性微小血管症（HSCT-TMA）、腎臓学分野ではC3糸球体病（C3G）および免疫複合体膜増殖性糸球体腎炎（IC-MPGN）、そして神経学分野では筋萎縮性側索硬化症（ALS）です。さらに、アペリスは多様なパイプラインを誇っており、補体介在性疾患向けに設計されたC3およびVEGFの二重作用阻害剤であるAPL-2006、複数の神経変性疾患を標的とするC3阻害剤APL-1030、そして肝臓でのC3タンパク質合成を減少させるためのEMPAVELIと小分子干渉RNA（siRNA）を組み合わせた新規併用療法などが含まれます。戦略的提携も重要な役割を果たしており、ペグセタコプランの共同開発に向けてSwedish Orphan Biovitrum AB (publ) とのコラボレーションおよびライセンス契約を締結しています。また、同社はBeam Therapeutics Inc. との研究パートナーシップを維持しており、補体系の調節不全によって引き起こされる疾患の新しい治療法を見出すために、Beam社のベースエディティング技術を活用することに焦点を当てています。2009年に設立されたアペリス・ファーマシューティカルズ (Apellis Pharmaceuticals) は、マサチューセッツ州ウォルサムに本社を置いています。