バーテックス・ファーマシューティカルズ (Vertex Pharmaceuticals) 

バイオテクノロジー企業であるバーテックス・ファーマシューティカルズ (Vertex Pharmaceuticals) は、嚢胞性線維症の治療に向けた療法の開発および商業化を行っています。同社は、嚢胞性線維症膜貫通調節因子遺伝子に特定の変異を持つ嚢胞性線維症患者向けのSYMDEKO/SYMKEVI、ORKAMBI、KALYDECO、および少なくとも1つのF508del変異を持つ6歳以上の嚢胞性線維症患者向けのTRIKAFTAを販売しています。同社のパイプラインには、第2相臨床試験中のAAT欠乏症治療薬VX-864、第2相臨床試験中のAPOL1介在性巣状糸球体硬化症（FSGS）およびその他の重篤な腎疾患治療薬VX-147、第1/2相臨床試験中の1型糖尿病治療薬VX-880、第2相臨床試験中の急性・神経障害性・筋骨格系疼痛治療薬であるNaV1.8阻害薬VX-548、および第3相臨床試験中の重症鎌状赤血球症（SCD）および輸血依存性サラセミア（TDT）治療薬CTX001が含まれます。同社は、主に米国の専門薬局および専門ディストリビューター、ならびに国際的な専門ディストリビューター、小売チェーン、病院、クリニックに製品を販売しています。また、Affinia Therapeutics, Inc.、Arbor Biotechnologies, Inc.、CRISPR Therapeutics AG.、Kymera Therapeutics, Inc.、Mammoth Biosciences, Inc.、Moderna, Inc.、Obsidian Therapeutics, Inc.、Skyhawk Therapeutics, Inc.、ならびにRibometrix, Inc.、Genomics plc、Merck KGaA, Darmstadt, Germany、X-Chem, Inc.と提携しています。バーテックス・ファーマシューティカルズ (Vertex Pharmaceuticals) は1989年に設立され、マサチューセッツ州ボストンに本社を置いています。