バーテックス・ファーマシューティカルズ (Vertex Pharmaceuticals) 

バーテックス・ファーマシューティカルズ (Vertex Pharmaceuticals) は、重篤な疾患の治療に向けた低分子医薬品の発見および開発を行うグローバルなバイオテクノロジー企業です。主要な薬剤には、嚢胞性線維症治療薬であるKalydeco、Orkambi、Symdeko、Trikafta/Kaftrio、およびAlyftrekがあり、同社の治療法は世界的な標準治療となっています。また、Casgevy（βサラセミアおよび鎌状赤血球症向けの遺伝子編集療法）、Journavx（中等度から重度の急性疼痛向けの非オピオイド鎮痛薬）、Palsonify（先端巨大症向け）を通じてポートフォリオの多様化に注力しています。さらに、APOL1介在性腎疾患に対する低分子阻害薬、1型糖尿病の機能的治癒を目指す細胞療法、povetacicept（IgA腎症向け）などの評価も進めています。