バーテックス・ファーマシューティカルズ (Vertex Pharmaceuticals) 

バーテックス・ファーマシューティカルズ (Vertex Pharmaceuticals) は、重篤な疾患の治療に向けた低分子医薬品の発見および開発を行うグローバルなバイオテクノロジー企業です。同社の主要な薬剤には、嚢胞性線維症の治療薬であるKalydeco、Orkambi、Symdeko、Trikafta/Kaftrio、およびAlyftrekがあり、これらの治療法は世界的な標準治療となっています。また、ベータサラセミアおよび鎌状赤血球症向けの遺伝子編集療法であるCasgevyや、成人の中等度から重度の急性疼痛の治療として承認された非オピオイド鎮痛薬であるJournavxを通じて、ポートフォリオの多様化を進めています。さらに、APOL1介在性腎疾患に対する低分子阻害薬の評価も行っています。加えて、1型糖尿病に対する潜在的な機能的治癒を目指した細胞療法の研究も進めています。