Vertex Pharmaceuticals 

バーテックス・ファーマシューティカルズ (Vertex Pharmaceuticals) は、主に嚢胞性線維症（CF）向けの革新的な治療薬の発見、開発、および販売に注力する、世界をリードするバイオテクノロジー企業です。同社は、嚢胞性線維症膜貫通調節因子遺伝子の特定の変異を標的とするSYMDEKO/SYMKEVI、ORKAMBI、KALYDECOなど、CF患者向けに承認された一連の薬剤を提供しています。さらに、F508del変異を少なくとも1つ持つ6歳以上のCF患者向けにTRIKAFTAも提供しています。確立されたCF治療薬に加え、同社は強固で多様な臨床パイプラインを維持しています。これには、α1-アンチトリプシン（AAT）欠乏症のフェーズ2段階にあるVX-864、APOL1介在性巣状分節状糸球体硬化症（FSGS）およびその他の深刻な腎疾患を対象とするフェーズ2段階のVX-147、フェーズ1/2試験中の1型糖尿病の潜在的な治療薬VX-880、さまざまな形態の急性、神経障害性、および筋骨格系疼痛に対するNaV1.8阻害薬のフェーズ2段階であるVX-548、そして重症鎌状赤血球症（SCD）および輸血依存性βサラセミア（TDT）向けにフェーズ3開発段階にあるCTX001が含まれます。同社は、米国全土の専門薬局および代理店を通じて医薬品を販売しており、海外販売は専門代理店、小売チェーン、病院、クリニックのネットワークを通じて行われています。また、バーテックス・ファーマシューティカルズ (Vertex Pharmaceuticals) は、Affinia Therapeutics、Arbor Biotechnologies、CRISPR Therapeutics、Kymera Therapeutics、Mammoth Biosciences、Moderna、Obsidian Therapeutics、Skyhawk Therapeutics、Ribometrix、Genomics plc、Merck KGaA、X-Chemなどのパートナーと数多くの戦略的提携を行っています。1989年に設立されたバーテックス・ファーマシューティカルズ (Vertex Pharmaceuticals) は、マサチューセッツ州ボストンに本社を置いています。