リジェネックスバイオ (Regenxbio) 

リジェネックスバイオ (Regenxbio) は、遺伝子治療候補薬の開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。これらの治療法は、細胞に遺伝子を導入することで、遺伝的欠損を補正するか、あるいは体内の細胞を刺激して治療用タンパク質や抗体を産生させ、疾患に対抗することを目的としています。治療薬開発の中核となるのは、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子デリバリーシステムである独自のNAVテクノロジープラットフォームです。同社の主要な開発資産であるRGX-314は、現在、滲出型加齢黄斑変性の治療に向けてフェーズIII臨床試験段階にあります。また、パイプラインには、ムコ多糖症II型およびI型の治療に向けたフェーズI/II試験段階にあるRGX-121およびRGX-111、後期乳児型神経細胞セロイドリポフスチン症II型の治療に向けて前臨床開発段階にあるRGX-181、デュシェンヌ型筋ジストロフィーのフェーズI/II評価段階にあるRGX-202、そしてCLN2疾患の眼症状への対応に向けた前臨床段階のRGX-381が含まれます。自社プログラムに加え、リジェネックスバイオ (Regenxbio) は、そのNAVテクノロジープラットフォームを他のバイオテクノロジー企業や製薬企業にライセンス供与しています。また、革新的な遺伝子治療の進展に向けて、Neurimmune AG社と共同開発およびライセンス契約を締結しています。2008年に設立されたリジェネックスバイオ (Regenxbio) は、メリーランド州ロックビルに本社を置いています。