リジェネックスバイオ (Regenxbio) 

リジェネックスバイオ (Regenxbio) は、遺伝子治療の開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。同社の製品候補は、遺伝的欠陥に対処するため、あるいは治療用タンパク質の生成を可能にするために、細胞へ遺伝子を届けるよう設計されています。同社は、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターに基づいたNAVテクノロジープラットフォームを使用し、治験段階の遺伝子治療パイプラインを開発しています。社内の研究開発プログラムは、網膜疾患、神経筋肉疾患、および神経変性疾患の治療に焦点を当てています。