リジェネックスバイオ (Regenxbio) 

リジェネックスバイオ (Regenxbio)は、臨床段階のバイオテクノロジー企業で、遺伝子欠損に対処するために細胞に遺伝子を届ける遺伝子治療製品候補を提供しています。また、体内の細胞が治療用タンパク質や抗体を生成できるようにすることを目的としています。リジェネックスバイオの遺伝子治療製品候補は、独自のアデノウイルス関連遺伝子送達プラットフォームであるNAVテクノロジープラットフォームに基づいています。同社の主力製品候補はRGX-314で、加齢黄斑変性の湿性型の治療のために第III相臨床試験中です。また、RGX-121を開発中で、これはムコ多糖症タイプIIの治療のための第I/II相臨床試験中です。RGX-111はムコ多糖症タイプIの治療のための第I/II相臨床試験中で、RGX-181は遅発性神経細胞セロイドリポフスチン症タイプIIの治療のための前臨床段階にあります。RGX-202はデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療のための第I/II相臨床試験中で、RGX-381はCLN2病の眼の症状の治療のための前臨床段階にあります。リジェネックスバイオは、他のバイオテクノロジーおよび製薬会社にNAVテクノロジープラットフォームをライセンス供与しており、Neurimmune AGとの間で新しい遺伝子治療を開発するための共同研究およびライセンス契約を結んでいます。リジェネックスバイオは2008年に設立され、メリーランド州ロックビルに本社を置いています。