リジェネックスバイオ (Regenxbio) 

リジェネックスバイオ(REGENXBIO Inc.)は臨床段階のバイオテクノロジー会社である。【事業内容】同社の遺伝子治療製品候補は遺伝的欠陥に対処するため、または体内の細胞が疾患に影響を与えることを目的とした治療用タンパク質または抗体を産生できるようにするために、遺伝子を細胞に送達するように設計される。同社は代謝性疾患、神経変性疾患及び網膜疾患の治療領域にわたって製品候補を開発する。製品候補であるRGX-314は湿潤加齢性黄斑変性症（湿性AMD）の治療を目的とする。製品候補であるRGX-501はホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）の治療を目的とする。同社は2つの重度遺伝的リソソーム蓄積症、ムコ多糖症I型（MPS I）及びムコ多糖症II型（MPS II）の神経学的症状に対処するために、RGX-111とRGX-121等の製品候補を開発する。製品候補は、遺伝子送達プラットフォームであるNAV Technology Platformからのウイルスベクターを利用する。