サレプタ・セラピューティックス (Sarepta Therapeutics) 

サレプタ・セラピューティックス (Sarepta Therapeutics) は、商業段階のバイオ医薬品会社で、RNA標的治療薬、遺伝子治療、および希少疾患の治療のための他の遺伝的治療法の発見と開発に焦点を当てています。EXONDYS 51注射を提供し、確認されたジストロフィン遺伝子の変異を持つ患者のデュシェンヌ筋ジストロフィー（デュシェンヌ）を治療します。これはエクソン51スキッピングに適しています。また、確認されたジストロフィン遺伝子の変異を持つ患者のデュシェンヌの治療のためにVYONDYS 53を提供しています。これはエクソン53スキッピングに適しています。さらに、同社は、ジストロフィン遺伝子のエクソン45をスキップするために、ホスホロジアミダートモルフォリノオリゴマー化学とエクソンスキッピング技術を使用する製品候補AMONDYS 45、ジストロフィンpre-mRNAのエクソン51に結合するペプチド結合PMO SRP-5051、DMDマイクロジストロフィン遺伝子治療プログラムSRP-9001、および四肢帯筋ジストロフィー遺伝子治療プログラムSRP-9003を開発しています。F. Hoffman-La Roche Ltd、Nationwide Children's Hospital、Lysogene、Duke University、Genethon、StrideBioとの共同研究契約を結んでいます。会社は1980年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。