サレプタ・セラピューティックス (Sarepta Therapeutics) 

サレプタ・セラピューティクス（Sarepta Therapeutics, Inc.）はバイオ医薬品会社である。【事業内容】同社は希少神経筋疾患の治療用のリボ核酸（RNA）標的治療法の発見・開発に従事する。同社はデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者の治療法の発見・開発・製造・提供を通じて運営する。同社はその疾患修飾性DMD薬候補の開発に焦点を当てる。同社はエキソン51のスキッピングを受けやすいDMD遺伝子の突然変異が確認された患者のDMD治療について示された製品EXONDYS 51の承認が早まった。EXONDYS 51は、「eteplirsen」の名で臨床試験中に研究されている。その次世代のホスホロジアミデートモルホリノオリゴマー（PMO）ベースの化合物は、標準的なワトソン - クリック核酸塩基対形成によってRNAの相補的配列に結合する合成化合物である。PMOに基づく化学は、ペプチド共役PMO（PPMO）、PMO-XおよびPMOplusである。