サレプタ・セラピューティックス (Sarepta Therapeutics) 

Sarepta Therapeuticsは、商業化段階にあるバイオ医薬品企業であり、希少疾患の治療に向けたRNA標的治療薬、siRNAプラットフォーム、遺伝子治療、およびその他の遺伝子治療モダリティの発見と開発に注力しています。同社は、エクソン51スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異が確認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者向けのEXONDYS 51、エクソン53スキッピングが可能な患者向けのVYONDYS 53、エクソン45スキッピングが可能な患者向けのAMONDYS 45、そしてAAVベースの遺伝子治療薬であり、デュシェンヌ遺伝子のエクソン8および/またはエクソン9に欠失がある患者には禁忌とされるELEVIDYSを提供しています。また、LGMD2E治療のための遺伝子治療プログラムであるSRP-9003、RNAiを用いてDUX4を選択的に標的としノックダウンする第1/2a相臨床試験中のSRP-1001、およびDMPK遺伝子の発現を減少させる第1/2a相臨床試験中のSRP-1003の開発も進めています。同社は、F. Hoffman-La Roche Ltd、Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.、西オーストラリア大学、Nationwide Children's Hospital、Hansa Biopharma、およびデューク大学と提携およびライセンス契約を締結しています。1980年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。