バイオマリン・ファーマスーティカル (Biomarin Pharmaceutical) 

バイオマリン・ファーマスーティカル (Biomarin Pharmaceutical) は、深刻かつ生命を脅かす希少疾患および医学的状態を持つ人々のための治療薬を開発・商業化しています。同社の製品には、リソソーム蓄積症であるムコ多糖症（MPS）IV型Aの治療のための酵素補充療法であるVimizim、MPS VI患者向けのN-アセチルガラクトサミン-4-スルファターゼの組換え体であるNaglazyme、および遺伝性代謝疾患であるフェニルケトン尿症（PKU）の治療に使用される独自の合成経口剤6R-BH4であるKuvanが含まれます。また、血液中のPhe濃度を低下させるために皮下注射で投与されるPEG化組換えフェニルアラニンアンモニアリアーゼ酵素であるPalynziq、バッテン病の一種であるセロイドリポフスチン症2型患者の治療のための組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ1であるBrineura、軟骨無形成症の治療のための1日1回投与のC型ナトリウム利尿ペプチドアナログであるVoxzogo、およびヒト酵素アルファ-L-イドゥロニダーゼの天然型と同一になるよう設計された精製タンパク質であるAldurazymeも製品ラインナップに含まれています。さらに、重症血友病A患者の治療に向けて第III相臨床試験段階にあるアデノ随伴ウイルスベクターであるvaloctocogene roxaparvovec、PKU患者の血中Phe濃度を正常化させるためのAAV5媒介遺伝子治療として第1/2相臨床試験段階にあるBMN 307、および原発性高シュウ酸尿症の治療に向けて第1/2相臨床試験段階にあるBMN 255を開発しています。同社は、米国、欧州、ラテンアメリカ、および国際的なディストリビューターや医薬品卸売業者に加え、専門薬局、病院、米国以外の政府機関にサービスを提供しています。バイオマリン・ファーマスーティカル (Biomarin Pharmaceutical) は、Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc.、およびアズビオファーマ株式会社とライセンスおよび提携契約を締結しています。同社は1996年に設立され、カリフォルニア州サンラファエルに本社を置いています。