バイオマリン・ファーマスーティカル (Biomarin Pharmaceutical) 

バイオマリン・ファーマスーティカル (Biomarin Pharmaceutical) Inc.は、バイオテクノロジー企業であり、アメリカ合衆国、ヨーロッパ、ラテンアメリカ、中東、アジア太平洋地域、及び国際的に、生命を脅かす希少疾患や医療条件の治療法の開発と商業化に従事しています。同社の製品には、ムコ多糖症（MPS）IV型Aの治療のための酵素補充療法であるVIMIZIM、アコンドロプラジアの治療のためのC型ナトリウム利尿ペプチド（CNP）の1日1回の注射であるVOXZOGO、MPS VIの患者向けのN-アセチルガラクトサミン4-硫酸エステラーゼの再組換え型であるNAGLAZYME、血中Phe濃度を減少させるために皮下注射で投与されるPEG化再組換えフェニルアラニン（Phe）アンモニアリアーゼ酵素であるPALYNZIQが含まれます。また、同社は、バッテン病の一形態であるセロイドリポフスチン症2型の患者の治療のための再組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ1であるBRINEURA、自然に存在するヒト酵素アルファ-L-イヌロニダーゼと同一であるように設計された精製タンパク質であるALDURAZYME、遺伝性代謝疾患であるフェニルケトン尿症の患者を治療するために使用される6R-BH4の独自の合成経口形態であるKUVAN、重度の血友病Aの治療のためのアデノウイルス関連ベクターであるROCTAVIANを開発しています。同社が開発中の製品には、アコンドロプラジアや低身長症などの成長障害の治療のための長時間作用型CNPであるBMN 333、アルファ-1アンチトリプシン欠乏症に関連する肝疾患の治療のための経口治療薬であるBMN 349、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療のためのオリゴヌクレオチドであるBMN 351が含まれます。同社は、専門薬局、病院、米国以外の政府機関、ディストリビューター、製薬卸業者にサービスを提供しています。同社は、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc.およびAres Trading S.A.とのライセンスおよび共同開発契約を結んでいます。同社は1996年に設立され、カリフォルニア州サンラファエルに本社を置いています。