Biomarin Pharmaceutical 

バイオマリン・ファーマスーティカル (Biomarin Pharmaceutical) は、重度でしばしば致命的な希少疾患やその他の深刻な医学的状態に苦しむ人々のための治療薬の開発および市場への提供を専門としています。同社は現在、いくつかの主要な医薬品を販売しています。これらには、特定のライソゾーム病であるムコ多糖症（MPS）IV型を対象とした酵素補充療法であるVimizimや、MPS VI患者向けのN-アセチルガラクトサミン-4-スルファターゼの組換え体であるNaglazymeが含まれます。また、遺伝性代謝疾患であるフェニルケトン尿症（PKU）に対して処方される、6R-BH4のユニークな合成経口版であるKuvanも注目すべき製品の一つです。さらに製品ポートフォリオを拡大しており、血中のフェニルアラニン（Phe）レベルを下げるために皮下注射で投与されるPEG化組換えフェニルアラニンアンモニアリアーゼ酵素であるPalynziqも提供しています。他にも、バッテン病の一種であるセロイドリポフスチン症2型の治療に使用される組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ1のBrineura、軟骨無形成症向けの毎日注射型のC型ナトリウム利尿ペプチドアナログであるVoxzogo、そして天然のヒト酵素アルファ-L-イドゥロニダーゼを模した精製タンパク質であるAldurazymeなどが利用可能です。確立された製品に加え、バイオマリン・ファーマスーティカル (Biomarin Pharmaceutical) は強力な開発パイプラインを有しています。これには、重症血友病Aを対象に第III相臨床試験段階にあるアデノ随伴ウイルスベクターのvaloctocogene roxaparvovecが含まれます。さらに、PKU患者の血中フェニルアラニン値を正常化することを目指すAAV5媒介遺伝子治療のBMN 307が第1/2相試験段階にあり、BMN 255も原発性高シュウ酸尿症を対象とした第1/2相試験段階にあります。顧客層は、専門薬局、病院、国際的な政府保健機関、および代理店や医薬品卸売業者のネットワークに及びます。これらのサービスは、米国、欧州、ラテンアメリカ、およびその他のグローバル市場の患者や医療従事者に届けられています。バイオマリン・ファーマスーティカル (Biomarin Pharmaceutical) は、Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc.、およびAsubio Pharma Co., Ltd.などのパートナーと戦略的なライセンス供与および提携関係を維持しています。1996年に設立された同社の本社は、カリフォルニア州サンラファエルに位置しています。