PTCセラピューティクス (PTC Therapeutics) 

PTCセラピューティックス（PTC Therapeutics, Inc.）は、科学主導のグローバルバイオ医薬品会社である。【事業内容】希少疾患の患者に利益をもたらす臨床的に分化した医薬品の発見・開発・商品化に焦点を当てる。希少疾患や腫瘍学を含む複数の治療領域の新治療法の開発に焦点を当てた、臨床、前臨床、研究および発見段階を含む開発の多様な段階の製品候補および商品を含むポートフォリオパイプラインを持つ。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療のために、「Translarna (ataluren)」と「Emflaza (deflazacort)」の2つの製品を持つ。中枢神経系（CNS）に影響を与える希少単一遺伝子疾患の遺伝子治療製品候補のパイプラインを持つ。パイプラインには、芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素（AADC）の治療用の「PTC-AADC」とフェニルケトン尿症（PKU）の「CNSA-001」が含まれる。