PTCセラピューティクス (PTC Therapeutics) 

PTCセラピューティクス (PTC Therapeutics) は、希少遺伝性疾患に苦しむ患者様のために、革新的な治療法の研究、開発、および商業化に取り組むバイオ医薬品企業です。同社の強力なパイプラインには、市販済みの治療薬と、初期研究や前臨床試験から臨床試験に至るあらゆる開発段階にある多様な治験薬候補が含まれており、主に様々な希少疾患の適応症への対応に焦点を当てています。市販製品の中では、PTCセラピューティクス (PTC Therapeutics) は、欧州経済領域および米国においてデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者向けの治療選択肢としてTranslarnaおよびEmflazaを提供しています。また、Translarnaはブラジルおよびロシアにおけるナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療にも用いられています。さらに、同社はラテンアメリカおよびカリブ海地域において、様々な希少疾患向けにTegsediおよびWaylivraを商業化しています。加えて、ブラジルでは、生後2ヶ月以上の脊髄性筋萎縮症（SMA）患者の治療薬としてEvrysdiを販売しています。独自のスポライシング・プラットフォームを活用し、同社はハンチントン病の治療を目的とした有望な治療薬候補であるPTC518の開発も積極的に進めています。研究開発能力を強化するため、PTCセラピューティクス (PTC Therapeutics) は、F. Hoffman-La Roche LtdおよびHoffman-La Roche Inc.、ならびにSpinal Muscular Atrophy Foundationとの戦略的な提携を確立しており、特に再生医療における創薬および開発研究の推進に注力しています。また、ラテンアメリカおよびカリブ海地域におけるTegsediおよびWaylivraの商業化に向けて、Akcea Therapeutics, Inc.とも協力しています。1998年に設立されたPTCセラピューティクス (PTC Therapeutics) は、ニュージャージー州サウスプレインフィールドに本社を置いています。