PTC Therapeutics 

PTCセラピューティクス (PTC Therapeutics) は、希少疾患を持つ患者向けの医薬品の発見、開発、商業化に焦点を当てたバイオ医薬品会社です。ポートフォリオには、臨床、前臨床、研究および発見の各段階にある商業製品および製品候補が含まれており、希少疾患などの複数の治療領域の治療法の開発に注力しています。同社は、欧州経済地域および米国におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療のためにTranslarnaおよびEmflazaを提供し、ブラジルおよびロシアにおけるナンセンス変異デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療にも使用されます。また、ラテンアメリカおよびカリブ海における希少疾患の治療のためにTegsediおよびWaylivraを商業化し、ブラジルにおいて成人および2か月以上の子供の脊髄性筋萎縮症の治療のためにEvrysdiを販売しています。同社のスプライシングプラットフォームには、ハンチントン病の治療のために開発中のPTC518が含まれています。PTCセラピューティクス (PTC Therapeutics) は、F. Hoffman-La Roche LtdおよびHoffman-La Roche Inc.、および脊髄性筋萎縮症財団と協力して、再生医療における薬剤発見および開発研究を進めています。また、Akcea Therapeutics, Inc.と提携し、ラテンアメリカおよびカリブ海における希少疾患の治療のためにTegsediおよびWaylivraを商業化しています。PTCセラピューティクス (PTC Therapeutics) は1998年に設立され、ニュージャージー州サウスプレインフィールドに本社を置いています。