アイオニス・ファーマシューティカルズ (Ionis Pharmaceuticals) 

アイオニス・ファーマシューティカルズ (Ionis Pharmaceuticals) は、商業段階のバイオテクノロジー企業で、アメリカ合衆国でRNAを標的とした医薬品を提供しています。会社は、家族性キロミクロン血症症候群 (FCS) および急性膵炎の成人におけるトリグリセリドレベルを低下させるTRYNGOLZA、遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシス (ATTRv-PN) の成人に対する治療薬WAINUA、脊髄性筋萎縮症 (SMA) の小児および成人患者に対するSPINRAZAを提供しています。また、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) の治療薬QALSODY、成人におけるATTRv-PNの治療薬TEGSEDI、FCSおよび家族性部分脂肪萎縮症の治療薬WAYLIVRAも提供しています。さらに、同社は、3相臨床試験中の製品を開発しており、例えば、高トリグリセリド血症 (SHTG) および心血管疾患 (CVD) の患者向けのOlezarsen、遺伝性血管浮腫の患者向けのDonidalorsen、遺伝的に確認されたアレクサンダー病の人々に対する潜在的な治療薬Zilganerse、ならびにASという希少な遺伝性神経疾患の潜在的な治療薬として第2相臨床試験を完了したION582を開発しています。さらに、同社は、TTR mRNAに結合することによって変異型および野生型TTR mRNAを分解するEplontersen、肝臓でのアポリポプロテイン(a)の産生を抑制し、リポプロテイン(a)を減少させるための直接的なアプローチを提供するPelacarsen、B型肝炎ウイルスに関連するウイルス蛋白質の産生を抑制するBepirovirsen、補体因子Bの産生を減少させ、代替補体経路の活性化を低下させるSefaxersen、融合腫瘍におけるUlefnersenの産生を減少させるための他の中期パイプラインの調査医薬品を開発しています。神経障害の治療のためにBiogenとの戦略的コラボレーションを持ち、GSK、アストラゼネカ、ノバルティス、ロシュ、メタゲノミとのコラボレーションおよびライセンス契約を結んでいます。会社は1989年に設立され、カリフォルニア州カールスバッドに本社を置いています。