アイオニス・ファーマシューティカルズ (Ionis Pharmaceuticals) 

商業段階にあるバイオテクノロジー企業であるアイオニス・ファーマシューティカルズ (Ionis Pharmaceuticals) は、米国においてRNA標的治療薬を提供しています。同社は、家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）および急性膵炎を伴う成人患者のトリグリセリド値を低下させるTRYNGOLZA、成人の遺伝性血管性浮腫の発作を予防するためのDAWNZERA、成人の遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシスポリニューロパチー（ATTRv-PN）の治療薬であるWAINUA、および脊髄性筋萎縮症（SMA）の小児および成人患者向けのSPINRAZAを提供しています。また、筋萎チーフ側索硬化症（ALS）治療薬のQALSODY、成人のATTRv-PN治療薬TEGSEDI、FCSおよび家族性部分性脂肪萎縮症治療薬のWAYLIVRAも提供しています。さらに、高トリグリセリド血症（SHTG）および心血管疾患（CVD）患者向けのOlezarsen、遺伝学的に確認されたアレキサンダー病の潜在的な治療薬であるZilganerse、希少な遺伝性神経疾患であるASの潜在的な治療薬として第3相臨床試験段階にあるION582など、第3相臨床試験中の製品も開発しています。加えて、TTR mRNAへの結合を通じて変異型および野生型TTR mRNAを分解するEplontersen、リポタンパク質(a)を減少させるための直接的なアプローチとして肝臓でのアポリポタンパク質(a)の生成を抑制するPelacarsen、B型肝炎ウイルスに関連するウイルス蛋白質の生成を抑制するBepirovirsen、補体第B因子（complement factor B）の生成を減少させ代替補体経路の活性化を抑制するSefaxersen、および融合型Sarcoma（fused in sarcoma）の生成を減少させるUlefnersen、その他開発中の中期パイプライン医薬品も開発しています。同社は、神経疾患の治療に関してBiogenと戦略的提携を結んでいるほか、GSK、AstraZeneca、Novartis、Roche、およびMetagenomiと提携およびライセンス契約を締結しています。同社は1989年に設立され、カリフォルニア州カールスバッドに本社を置いています。