アルナイラム・ファーマシューティカルズ (Alnylam Pharmaceuticals) 

アルナイラム・ファーマシューティカルズ (Alnylam Pharmaceuticals) は、リボ核酸干渉に基づく新しい治療法の発見、開発、商業化に焦点を当てたバイオ医薬品会社です。同社の調査中のRNAi治療薬のパイプラインは、遺伝子医療、心血管代謝疾患、肝臓感染症、中央神経系（CNS）/眼科疾患に焦点を当てています。販売されている製品には、成人の遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシスの多発神経障害の治療のための脂質複合体注射薬ONPATTRO（パティシラン）、急性肝ポルフィリン症（AHP）の成人治療用のGIVLAARI、一次性高オキサラート血症1型（PH1）の治療用のOXLUMO（ルマシラン）が含まれます。さらに、同社はAHPの思春期患者の治療のためのギボシラン、心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシスまたはATTRアミロイドーシスの治療のためのパティシラン、補体媒介疾患の治療のためのセムディシラン、AAT欠乏関連肝疾患の治療のためのALN-AAT02、慢性HBV感染の治療のためのALN-HBV02、高血圧の治療のためのジレベシラン、NASHの治療のためのALN-HSDを開発しています。さらに、同社は血友病および稀な出血障害の治療のためのフィトゥシラン、高コレステロール血症の治療のためのインクリシラン、進行したPH1および再発性腎結石の治療のためのルマシラン、ATTRアミロイドーシスの治療のためのヴトリシランを提供しており、これは第3相臨床試験中です。アルナイラム・ファーマシューティカルズ (Alnylam Pharmaceuticals) は、眼およびCNSに発現する治療ターゲットに対処することで、さまざまな疾患に対するRNAi治療薬を発見、開発、商業化するために、Regeneron Pharmaceuticals, Inc.との戦略的コラボレーションを持っています。また、Sanofi GenzymeとRNAi治療薬を発見、開発、商業化するためのコラボレーションも行っています。さらに、Novartis AG、Vir Biotechnology, Inc.、Dicerna Pharmaceuticals, Inc.、Ionis Pharmaceuticals, Inc.、PeptiDream, Inc.とのライセンスおよびコラボレーション契約もあります。同社は2002年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。