アルナイラム・ファーマシューティカルズ (Alnylam Pharmaceuticals) 

バイオ医薬品企業であるアルナイラム・ファーマシューティカルズ (Alnylam Pharmaceuticals) は、リボ核酸（RNA）干渉に基づく新規治療薬の発見、開発、および商業化に注力しています。同社の研究開発パイプラインであるRNAi治療薬は、遺伝子治療薬、心臓代謝疾患、肝感染症、および中枢神経系（CNS）/眼疾患に焦点を当てています。市販製品には、成人の遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシスに伴うポリニューロパチーの治療用脂質複合体注射薬であるONPATTRO（パチシラン）、急性ポルフィリン症（AHP）の成人患者向けのGIVLAARI、および原発性高シュウ酸尿症1型（PH1）の治療用OXLUMO（ルマシラン）が含まれます。さらに、同社はAHPの青年患者向けのギボシラン、心筋症を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス（ATTRアミロイドーシス）治療用のパチシラン、補体介在性疾患治療用のセムディシラン、AAT欠損症関連肝疾患治療用のALN-AAT02、慢性HBV感染症治療用のALN-HBV02、高血圧治療用のジレベシラン、およびNASH治療用のALN-HSDを開発しています。また、血友病および希少出血性疾患治療用のフィツシラン、高コレステロール血症治療用のインクリシラン、進行したPH1および再発性腎結石治療用のルマシラン、そして現在第3相臨床試験段階にあるATTRアミロイドーシス治療用のヴトリシランを提供しています。アルナイラム・ファーマシューティカルズ (Alnylam Pharmaceuticals) は、眼およびCNSに発現する治療標的にアプローチすることで、広範な疾患に対するRNAi治療薬を発見、開発、商業化するためにRegeneron Pharmaceuticals, Inc.と戦略的提携を結んでいるほか、RNAi治療薬の発見、開発、商業化のためにSanofi Genzymeとも提携しています。また、Novartis AG、Vir Biotechnology, Inc.、Dicerna Pharmaceuticals, Inc.、Ionis Pharmaceuticals, Inc.、およびPeptiDream, Inc.ともライセンスおよび提携契約を締結しています。同社は2002年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。