アルナイラム・ファーマシューティカルズ (Alnylam Pharmaceuticals) 

アルナイラム・ファーマシューティカルズ (Alnylam Pharmaceuticals) は、RNA干渉（RNAi）技術を活用した革新的な治療ソリューションの発見、開発、および商業化を主目的とするバイオ医薬品企業です。同社の強力なRNAiベースの治療パイプラインは、遺伝性疾患、心代謝疾患、肝感染症、中枢神経系（CNS）および眼疾患を含む、幅広い重要な治療領域に対応しています。現在、アルナイラム・ファーマシューティカルズ (Alnylam Pharmaceuticals) は、遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシスに伴うポリニューロパチーの成人患者向けのONPATTRO（パチシラン）、急性肝ポルフィリン症（AHP）の成人患者向けのGIVLAARI、および原発性高シュウ酸尿症1型（PH1）向けのOXLUMO（ルマシラン）といった、複数の承認済み治療薬を提供しています。商業ポートフォリオに加え、同社は活発な開発パイプラインを維持しています。主な治験薬には、AHPの青年患者を対象としたgivosiran、心筋症を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス（ATTR）向けに探索中のpatisiran、補体介在性疾患向けのcemdisiran、AAT欠乏症関連肝疾患向けのALN-AAT02、慢性B型肝炎ウイルス感染症向けのALN-HBV02、高血圧症向けのZilebesiran、および非アルコール性脂肪肝炎（NASH）向けのALN-HSDが含まれます。さらに、血友病および出血性疾患向けのFitusiran、高コレステロール血症向けのInclisiran、進行したPH1および再発性腎結石に対するlumasiranの適応拡大、そして（現在第3相臨床試験中の）ATTRアミロイドーシス向けのvutrisiranなどの候補薬も進展しています。また、アルナイラム・ファーマシューティカルズ (Alnylam Pharmaceuticals) は、他の製薬大手との戦略的提携も行っています。注目すべき提携には、眼およびCNSターゲット向けのRNAi治療薬の発見と開発に焦点を当てたRegeneron Pharmaceuticals, Inc.との協力や、より広範なRNAi治療薬の開発と商業化に向けたSanofi Genzymeとの協力があります。さらに、Novartis AG、Vir Biotechnology, Inc.、Dicerna Pharmaceuticals, Inc.、Ionis Pharmaceuticals, Inc.、PeptiDream, Inc.などの企業ともライセンスおよびパートナーシップ契約を締結しています。2002年に設立されたアルナイラム・ファーマシューティカルズ (Alnylam Pharmaceuticals) は、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。