Ionis Pharmaceuticals 

アイオニス・ファーマシューティカルズ (Ionis Pharmaceuticals), Inc.は、米国でRNA標的薬を提供する商用段階のバイオテクノロジー企業です。同社は、家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）および急性膵炎の成人患者におけるトリグリセリド値を低下させるTRYNGOLZA、成人における遺伝性血管性浮腫の発作を予防するための予防薬DAWNZERA、成人における遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス（ATTRv-PN）に伴うポリニューロパチーの治療薬WAINUA、および脊髄性筋萎縮症（SMA）の小児および成人患者向けのSPINRAZAを提供しています。また、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療薬QALSODY、成人のATTRv-PN治療薬TEGSEDI、およびFCSおよび家族性部分性脂肪萎縮症の治療薬WAYLIVRAも提供しています。さらに、高トリグリセリド血症（SHTG）および心血管疾患（CVD）患者向けのOlezarsen、遺伝的に確認されたアレクサンダー病の潜在的治療薬Zilganerse、および希少遺伝性神経疾患であるASの潜在的治療薬としてフェーズ3臨床試験中のION582などの製品を開発しています。加えて、TTR mRNAに結合して変異型および野生型TTR mRNAを分解するEplontersen、リポタンパク質(a)を減少させる直接的なアプローチとして肝臓でのアポリポタンパク質(a)の産生を抑制するPelacarsen、B型肝炎ウイルスに関連するウイルス蛋白の産生を抑制するBepirovirsen、補体因子Bの産生を減少させ代替補体経路の活性化を低下させるSefaxersen、およびfused in sarcomaの産生を減少させるUlefnersen、ならびにその他の中期パイプラインの治験薬を開発しています。同社は、神経疾患の治療に関してBiogenと戦略的提携を結んでいるほか、GSK、AstraZeneca、Novartis、Roche、およびMetagenomiと提携およびライセンス契約を締結しています。1989年に設立され、カリフォルニア州カールスバッドに本社を置いています。