Ultragenyx (Ultragenyx Pharmaceutical) 

バイオ医薬品企業であるUltragenyx Pharmaceutical Inc.は、北米、中南米、欧州、中東、アフリカ、およびアジア太平洋地域における、希少および超希少遺伝性疾患の治療に向けた新規製品の特定、取得、開発、および商業化に注力しています。同社の生物学的製剤には、X連鎖性低リン血症および腫瘍誘発性骨軟化症の治療を目的とした線維芽細胞増殖因子23を標的とする抗体であるCrysvita (burosumab)、ムコ多糖症VIIの小児および成人患者向けの酵素補充療法であるMepsevii、長鎖脂肪酸酸化障害の治療薬であるDojolvi、そしてホモ接合体家族性高コレステロール血症の治療薬であるEvkeeza (evinacumab)が含まれます。現在、第3相臨床試験段階にある製品候補には、骨形成不全症治療用のヒトモノクローナル抗体UX143、希少なリソソーム病であるサンフィリッポ症候群A型（MPS IIIA）患者向けのAAV9遺伝子治療製品候補UX111、糖原病Ia型患者向けの腺随伴ウイルス8（AAV8）遺伝子治療候補DTX401、オルニチン・トランスカルバミラーゼ欠損症患者向けのAAV8遺伝子治療DTX301、およびアンジェルマン症候群治療用のアンチセンスオリゴヌクレオチドGTX-102があります。また、ウィルソン病の治療に向けて第2相臨床試験段階にある腺随伴ウイルスAAV9遺伝子治療UX701の開発も進めています。同社は、協和キリン株式会社、セントルイス大学、ベイラー研究所、REGENXBIO Inc.、GeneTx、Mereo、ペンシルベニア大学、Regeneron、およびAbeonaと提携およびライセンス契約を締結しています。Ultragenyx Pharmaceutical Inc.は2010年に設立され、カリフォルニア州ノバトに本社を置いています。