Ultragenyx (Ultragenyx Pharmaceutical) 

ウルトラジェニクス・ファーマシューティカル（Ultragenyx Pharmaceutical Inc）はバイオ医薬品会社であり、深刻な希少及び超希少な遺伝性疾患の治療のための新製品の特定・取得・開発・商品化に焦点を当てる。【事業内容】治療法と臨床段階のパイプラインは、生物製剤、小分子、遺伝子治療、核酸製品の候補など、4つの製品カテゴリで構成される。承認された4つの製品候補には、X連鎖低リン酸血症（XLH）及び腫瘍誘発性骨軟化症（TIO）の治療薬である「Crysvita」（ブロスマブ）、ムコ多糖症VII型（MPSVII）またはスライ症候群の治療薬である「Mepsevii」（ベストロニダーゼアルファ）、長鎖脂肪酸酸化障害またはLC-FAODの治療薬である「Dojolvi」（トリヘプタノイン）、ホモ接合型家族性高コレステロール血症（HoFH）の治療薬である「Evkeeza」（エヴィナクマブ）が含まれる。臨床製品候補には、「DTX401」、「DTX301」、「UX143」、「GTX-102」、「UX701」、「UX053」が含まれる。