Ultragenyx (Ultragenyx Pharmaceutical) 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.は、バイオ医薬品会社であり、北米、ラテンアメリカ、ヨーロッパ、中東、アフリカ、アジア太平洋地域における希少および超希少遺伝病の治療のための新しい製品の特定、取得、開発、商業化に焦点を当てています。生物製品には、X連鎖性低リン血症および腫瘍誘発性骨軟化症の治療のための線維芽細胞成長因子23を標的とする抗体であるCrysvita（ブロスバム）、Mucopolysaccharidosis VIIの小児および成人の治療のための酵素補充療法であるMepsevii、長鎖脂肪酸酸化障害の治療のためのDojolvi、ホモ接合型家族性高コレステロール血症の治療のためのEvkeeza（エビナカム）などがあります。フェーズ3の臨床試験中の製品候補には、骨形成不全症の治療のためのヒトモノクローナル抗体UX143、サンフィリッポ症候群A型（MPS IIIA）という希少なリソソーム蓄積病の患者の治療のためのAAV9遺伝子治療製品候補UX111、グリコーゲン蓄積病タイプIaの患者の治療のためのアデノウイルス関連ウイルス8（AAV8）遺伝子治療臨床候補DTX401、オルニチンカルバミル化酵素の治療のためのAAV8遺伝子治療DTX301、アンジェルマン症候群の治療のためのアンチセンスオリゴヌクレオチドGTX-102が含まれます。また、ウィルソン病の治療のためのフェーズ2臨床試験中のUX701や、グリコーゲン蓄積病タイプIIIの治療のためのUX053も開発しています。Ultragenyx Pharmaceutical Inc.は、Kyowa Kirin Co., Ltd.、セントルイス大学、ベイラー研究所、REGENXBIO Inc.、GeneTx、Mereo、ペンシルベニア大学、Solid Biosciences Inc.、Regeneron、Abeona、Arcturus Therapeutics Holdings Inc.とのコラボレーションおよびライセンス契約を結んでいます。会社は2010年に設立され、カリフォルニア州ノバトに本社を置いています。