Ultragenyx (Ultragenyx Pharmaceutical) 

バイオ医薬品企業であるUltragenyx Pharmaceutical Inc.は、北米、ラテンアメリカ、欧州、中東、アフリカ、およびアジア太平洋地域における、希少および超希少遺伝性疾患の治療に向けた新規製品の特定、取得、開発、および商業化に注力しています。同社の生物学的製剤には、X連鎖性低リン血症および腫瘍誘発性骨軟化症の治療を目的とした線維芽細胞増殖因子23を標的とする抗体であるCrysvita (burosumab)、ムコ多糖症VII型の小児および成人を対象とした酵素補充療法であるMepsevii、長鎖脂肪酸酸化異常症の治療薬であるDojolvi、そしてホモ接合体家族性高コレステロール血症の治療薬であるEvkeeza (evinacumab)が含まれます。現在、第3相臨床試験段階にある製品候補には、骨形成不全症の治療に向けたヒトモノクローナル抗体であるUX143、希少なリソソーム病であるサンフィリッポ症候群A型（MPS IIIA）患者を対象としたAAV9遺伝子治療製品候補であるUX111、糖原病Ia型の患者を対象としたアデノ随伴ウイルス8（AAV8）遺伝子治療候補薬であるDTX401、オルニチン・トランスカルバミラーゼ欠損症患者を対象としたAAV8遺伝子治療薬であるDTX301、およびアンジェルマン症候群の治療に向けたアンチセンスオリゴヌクレオチドであるGTX-102があります。また、ウィルソン病の治療に向けた第2相臨床試験段階のUX701、および糖原病III型の治療に向けたUX053の開発も進めています。Ultragenyx Pharmaceutical Inc.は、協和キリン株式会社、セントルイス大学、ベイラー研究所、REGENXBIO Inc.、GeneTx、Mereo、ペンシルベニア大学、Solid Biosciences Inc.、Regeneron、Abeona、およびArcturus Therapeutics Holdings Inc.と提携およびライセンス契約を締結しています。同社は2010年に設立され、カリフォルニア州ノバトに本社を置いています。