Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.は、バイオ医薬品会社であり、北米、ヨーロッパ、国際的に希少および超希少遺伝病の治療のための新しい製品の特定、取得、開発、商業化に焦点を当てています。生物製品には、X連鎖性低リン血症および腫瘍誘発性骨軟化症の治療のための線維芽細胞成長因子23を標的とする抗体であるCrysvita（ブロスバム）、Mucopolysaccharidosis VIIの小児および成人の治療のための酵素補充療法であるMepsevii、長鎖脂肪酸酸化障害の治療のためのDojolvi、ホモ接合型家族性高コレステロール血症の治療のためのEvkeeza（エビナカム）などがあります。同社の製品候補には、グリコーゲン蓄積病タイプIaの患者の治療のためのアデノウイルス関連ウイルス8（AAV8）遺伝子治療臨床候補であるDTX401、オルニチンカルバミル化酵素の患者の治療のためのAAV8遺伝子治療であるDTX301、骨形成不全症の治療のためのヒトモノクローナル抗体であるUX143、アンジェルマン症候群の治療のためのアンチセンスオリゴヌクレオチドであるGTX-102、ウィルソン病の治療のためのUX701、グリコーゲン蓄積病タイプIIIの治療のためのUX053が含まれます。Ultragenyx Pharmaceutical Inc.は、Kyowa Kirin Co., Ltd.、セントルイス大学、ベイラー研究所、REGENXBIO Inc.、バイエルヘルスケアLLC、GeneTx、Mereo、ペンシルベニア大学、アークチュラス・セラピューティクス・ホールディングス社、ソリッド・バイオサイエンシズ社、ダイイチ・サンキョー社とのコラボレーションおよびライセンス契約を結んでいます。Ultragenyx Pharmaceutical Inc.は2010年に設立され、カリフォルニア州ノバトに本社を置いています。