ソリッド・バイオサイエンシズ (Solid Biosciences) 

ソリッド・バイオサイエンシズ (Solid Biosciences) は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療ソリューションの開発に専念するアメリカのバイオテクノロジー企業です。同社の最も進んだ試験薬であるSGT-001は、患者の筋肉内で機能的なジストロフィンタンパク質の生成を促進するように設計された、現在フェーズI/IIの臨床試験段階にある遺伝子導入治療薬です。また、DMDを対象とした次世代遺伝子導入療法であるSGT-003の開発も進めています。特定の候補薬にとどまらず、複数の治療用遺伝子を単一のウイルスベクターにまとめることができる「デュアル遺伝子発現」などの革新的なプラットフォーム技術の開発や、新しいカプシド設計の研究も積極的に行っています。同社はUltragenyx Pharmaceutical Inc.との提携およびライセンス契約を通じて戦略的提携を維持しており、デュシェンヌ型筋ジストロフィー向けの新規遺伝子治療の共同開発および市場導入に注力しています。2013年に設立されたソリッド・バイオサイエンシズ (Solid Biosciences) は、マサチューセッツ州ケンブリッジの本社を拠点に事業を展開しています。