Insmed 

Insmedは、米国、欧州、日本、および国際的に、重篤な希少疾患の患者向けの治療薬の開発および商業化を行っています。同社は、難治性の非結核性抗酸菌肺感染症の治療薬としてARIKAYCEを提供しているほか、成人患者を対象とした抗生物質併用療法の一環として、マイコバクテリウム・アビウム・コンプレックス（MAC）肺疾患の治療に向けた第3相臨床試験を実施しています。また、気管支拡張症の治療に向けて第3相臨床試験段階にある、経口の可逆的ジペプチジルペプチダーゼ1（DPP1）阻害剤であるbrensocatibを開発しており、鼻ポリープを伴わない慢性副鼻腔炎および化膿性汗腺炎の治療に向けては第2相臨床試験段階にあります。さらに、間質性肺疾患に伴う肺高血圧症の治療に向けた第3相臨床試験、および肺動脈性肺高血圧症の治療に向けた第2相臨床試験において、トレプロスチニル前駆体であるトレプロスチニルパルミテルの吸入製剤、トレプロスチニルパルミチル吸入粉末の開発を進めています。加えて、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療に向けた第1相臨床試験段階にあるマイクロジストロフィン・アデノ随伴ウイルス遺伝子補充療法INS1201を開発しているほか、遺伝子治療、AI駆動型タンパク質工学、タンパク質製造、RNA末端結合、および合成レスキューに関する前臨床研究プログラムも進めています。さらに、間質性肺疾患および喘息の治療に向けた第2相臨床試験段階にある、SCF248と呼ばれる幹細胞因子を標的としたモノクローナル抗体INS1148、ならびに筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療に向けた第1相臨床試験段階にある髄腔内投与遺伝子治療薬INS1202を提供しています。同社は1988年に設立され、ニュージャージー州ブリッジウォーターに本社を置いています。