아펠리스 파마슈티컬스 (Apellis Pharmaceuticals) 

아펠리스 파마슈티컬스 (Apellis Pharmaceuticals), Inc.는 치료제의 발견, 발전 및 상용화에 전념하는 활발한 바이오 제약 기업입니다. 회사의 핵심 전략은 다양한 자가면역 및 염증성 질환을 해결하기 위해 보체 시스템(complement system)을 조절하는 것입니다. 회사의 주요 연구 화합물인 pegcetacoplan은 현재 임상 3상 평가를 진행 중입니다. 이 단계 높은 치료제는 황반변성의 일종인 지도형 위축(GA) 및 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료에 대한 잠재력을 탐색하고 있습니다. 이 선도 후보 물질 외에도 아펠리스 파마슈티컬스 (Apellis Pharmaceuticals)는 다양한 적응증을 위해 개발 중인 EMPAVELI(pegcetacoplan의 전신 제형)를 제공합니다. 구체적으로 혈액학 분야에서는 한랭 응집소 질환(CAD) 및 조혈모세포 이식 관련 혈전성 미세혈관병증(HSCT-TMA), 신장학 분야에서는 C3 사구체병증(C3G) 및 면역 복합체 막증식성 사구체신염(IC-MPGN), 그리고 신경학 분야에서는 근위축성 측삭 경화증(ALS)을 대상으로 합니다. 또한, 아펠리스 파마슈티컬스 (Apellis Pharmaceuticals)는 보체 매개 질환을 위해 설계된 이중 작용 C3 및 VEGF 억제제인 APL-2006, 다양한 신경 퇴행성 질환을 표적으로 하는 C3 억제제 APL-1030, 그리고 간의 C3 단백질 합성을 줄이기 위해 EMPAVELI와 소간섭 RNA(siRNA)를 결합한 새로운 병용 요법을 포함한 다양한 파이프라인을 보유하고 있습니다. 전략적 제휴도 중요한 역할을 하고 있으며, pegcetacoplan의 공동 개발을 위해 Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)와 협력 및 라이선스 계약을 체결했습니다. 또한 Beam Therapeutics Inc.와 연구 파트너십을 유지하며, Beam의 염기 편집(base editing) 기술을 활용하여 보체 시스템 조절 장애로 인한 질병의 새로운 치료법을 발견하는 데 집중하고 있습니다. 2009년에 설립된 아펠리스 파마슈티컬스 (Apellis Pharmaceuticals), Inc.는 매사추세츠주 월섬에 본사를 두고 있습니다.