Regenxbio Inc는 유전자 치료제 후보 물질 개발에 전념하고 있는 임상 단계의 바이오테크 기업입니다. 이러한 치료제는 세포에 유전자를 도입하여 유전적 결함을 교정하거나, 신체 세포가 질병과 싸우기 위한 치료용 단백질 또는 항체를 생성하도록 자극하는 것을 목표로 합니다. 치료제 개발의 핵심은 아데노 부속 바이러스(AAV) 기반의 유전자 전달 시스템인 독자적인 NAV Technology Platform입니다. 회사의 주요 연구 자산인 RGX-314는 현재 습성 황반변성 치료를 위한 임상 3상 시험 단계에 있습니다. 파이프라인에는 뮤코다당증 2형 및 1형에 대한 임상 1/2상 단계인 RGX-121 및 RGX-111, 후기 영아기 신경세포종립성 세포립색소증(CLN2) 2형에 대한 전임상 개발 단계인 RGX-181, 뒤센 근이영양증에 대한 임상 1/2상 평가를 진행 중인 RGX-202, 그리고 CLN2 질환의 안구 증상 해결을 위한 전임상 단계인 RGX-381이 포함되어 있습니다. 자체 프로그램 외에도 Regenxbio Inc는 NAV Technology Platform을 다른 바이오테크 및 제약 기업에 라이선스하고 있습니다. 또한 혁신적인 유전자 치료제 발전을 위해 Neurimmune AG와 협력 및 라이선스 계약을 유지하고 있습니다. 2008년에 설립된 Regenxbio Inc는 메릴랜드주 록빌에 본사를 두고 있습니다.