상업화 단계의 바이오 제약 기업인 Sarepta Therapeutics는 희귀 질환 치료를 위한 RNA 표적 치료제, siRNA 플랫폼, 유전자 치료 및 기타 유전적 치료 방식의 발견과 개발에 주력하고 있습니다. 이 회사는 엑손 51 스킵이 가능한 디스트로핀 유전자 변이가 확인된 듀센 근이영양증 환자 치료를 위한 EXONDYS 51, 엑손 53 스킵이 가능한 환자를 위한 VYONDYS 53, 엑손 45 스킵이 가능한 환자를 위한 AMONDYS 45를 제공하며, AAV 기반 유전자 치료제인 ELEVIDYS를 보유하고 있습니다(ELEVIDYS는 듀센 유전자의 엑손 8 및/또는 엑손 9에 결실이 있는 환자에게는 금기됩니다). 또한 LGMD2E 치료를 위한 유전자 치료 프로그램인 SRP-9003, RNAi를 사용하여 DUX4를 선택적으로 표적 및 억제하는 임상 1/2a 단계의 SRP-1001, 그리고 DMPK 유전자 발현 감소를 위한 임상 1/2a 단계의 SRP-1003을 개발 중입니다. F. Hoffman-La Roche Ltd, Arrowhead Pharmaceuticals, Inc., 서호주 대학교, Nationwide Children's Hospital, Hansa Biopharma, Duke University와 협력 및 라이선스 계약을 체결하였습니다. 1980년에 설립되었으며 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 있습니다.