사렙타 테라퓨틱스 (Sarepta Therapeutics), Inc.는 상업 단계의 생명공학 회사로, RNA 표적 치료제, 유전자 치료 및 희귀 질환 치료를 위한 기타 유전적 치료 방법의 발견 및 개발에 중점을 두고 있습니다. EXONDYS 51 주사를 제공하여 확인된 디스트로핀 유전자의 변이를 가진 환자의 뒤셴 근육 위축증(뒤셴)을 치료하며, 이는 엑손 51 스키핑에 적합합니다. 또한, 확인된 디스트로핀 유전자의 변이를 가진 환자의 뒤셴 치료를 위해 VYONDYS 53을 제공합니다. 이는 엑손 53 스키핑에 적합합니다. 회사는 또한 디스트로핀 유전자의 엑손 45를 건너뛰기 위해 인산디아미드 모폴리노 올리고머 화학 및 엑손 스키핑 기술을 사용하는 제품 후보 AMONDYS 45, 디스트로핀 pre-mRNA의 엑손 51에 결합하는 펩타이드 결합 PMO SRP-5051, DMD 마이크로 디스트로핀 유전자 치료 프로그램 SRP-9001, 및 사지-허리 근육 위축증 유전자 치료 프로그램 SRP-9003을 개발하고 있습니다. F. Hoffman-La Roche Ltd, Nationwide Children's Hospital, Lysogene, Duke University, Genethon 및 StrideBio와 협력 계약을 체결했습니다. 이 회사는 1980년에 설립되었으며 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 있습니다.