바이오마린 (Biomarin Pharmaceutical) 

바이오마린 (Biomarin Pharmaceutical) Inc.은 심각하고 생명을 위협하는 희귀 질환 및 의학적 상태를 가진 환자들을 위한 치료제를 개발 및 상용화합니다. 주요 상용 제품으로는 리소좀 축적 질환인 점액다당질증(MPS) IV type A 치료를 위한 효소 대체 요법인 Vimizim, MPS VI 환자를 위한 재조합 N-acetylgalactosamine 4-sulfatase인 Naglazyme, 그리고 유전성 대사 질환인 페닐케톤뇨증(PKU) 환자 치료에 사용되는 독자적인 합성 경구용 6R-BH4 형태인 Kuvan이 있습니다. 또한, 혈중 Phe 농도를 낮추기 위해 피하 주사로 투여되는 PEG화 재조합 페닐알라닌 암모니아 리아제 효소인 Palynziq, 배텐병의 일종인 세로이드 리포푸신증 type 2 환자 치료를 위한 재조합 인간 트리펩티딜 펩티다제 1인 Brineura, 연골무형성증 치료를 위한 1일 1회 주사제인 c-type natriuretic peptide 아날로그인 Voxzogo, 그리고 인간 효소 alpha-L-iduronidase의 천연 형태와 동일하게 설계된 정제 단백질인 Aldurazyme 등이 포함됩니다. 이 외에도 중증 혈우병 A 환자 치료를 위해 임상 3상 시험 중인 아데노 부속 바이러스 벡터인 valoctocogene roxaparvovec, PKU 환자의 혈중 Phe 농도를 정상화하기 위해 임상 1/2상 시험 중인 AAV5 매개 유전자 치료제 BMN 307, 그리고 일차 고옥살산뇨증 치료를 위해 임상 1/2상 시험 중인 BMN 255를 개발하고 있습니다. 회사는 미국, 유럽, 라틴 아메리카 및 국제적으로 전문 약국, 병원, 비미국 정부 기관뿐만 아니라 유통업체 및 제약 도매업체에 제품을 공급합니다. 바이오마린 (Biomarin Pharmaceutical) Inc.은 Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc., Asubio Pharma Co., Ltd.와 라이선스 및 협력 계약을 체결하고 있습니다. 1996년에 설립되었으며 캘리포니아주 산라파엘에 본사를 두고 있습니다.