바이오마린 (Biomarin Pharmaceutical) 

바이오마린 (Biomarin Pharmaceutical) Inc.은 중증 및 종종 치명적인 희귀 질환과 기타 위중한 의학적 상태를 앓고 있는 환자들을 위한 치료제를 개발하고 시장에 출시하는 데 특화되어 있습니다. 현재 이 회사는 여러 주요 의약품을 판매하고 있습니다. 여기에는 특정 리소좀 축적 질환인 점액다당질증(MPS) IV type A를 대상으로 하는 효소 대체 요법인 Vimizim과, MPS VI 환자를 위한 N-acetylgalactosamine 4-sulfatase의 재조합 형태인 Naglazyme이 포함됩니다. 또 다른 주목할 만한 제품은 유전성 대사 질환인 페닐케톤뇨증(PKU) 처방을 위한 독특한 합성 경구용 6R-BH4 제제인 Kuvan입니다. 제품 포트폴리오를 더욱 확장하여, 바이오마린은 혈중 Phe 수치를 낮추기 위해 피하 주사로 투여되는 PEG화 재조합 페닐알라닌 암모니아 리아제 효소인 Palynziq을 제공합니다. 또한 Batten 병의 변이인 세로이드 리포푸신증 2형 치료에 사용되는 재조합 인간 트리펩티딜 펩티다제 1인 Brineura, 연골무형성증을 위한 일일 주사제 C-type 나트륨 이뇨 펩타이드 유사체인 Voxzogo, 그리고 천연 인간 효소인 alpha-L-iduronidase를 모방한 정제 단백질인 Aldurazyme도 이용 가능합니다. 기존 제품 외에도 바이오마린은 강력한 개발 파이프라인을 보유하고 있습니다. 여기에는 중증 혈우병 A를 대상으로 임상 3상을 진행 중인 아데노 부속 바이러스(AAV) 벡터인 valoctocogene roxaparvovec이 포함됩니다. 또한, PKU 환자의 혈중 페닐알라닌 수치를 정상화하는 것을 목표로 임상 1/2상을 진행 중인 AAV5 매개 유전자 치료제 BMN 307과, 일차 고옥살산뇨증 치료를 위해 임상 1/2상을 진행 중인 BMN 255가 있습니다. 고객층은 전문 약국, 병원, 국제 정부 보건 기구, 그리고 유통업체 및 의약품 도매업체 네트워크를 아우릅니다. 이러한 서비스는 미국, 유럽, 라틴 아메리카 및 기타 글로벌 시장의 환자와 의료 제공자에게 전달됩니다. 바이오마린은 Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc., Asubio Pharma Co., Ltd.와 같은 파트너들과 전략적 라이선싱 및 협력 동맹을 유지하고 있습니다. 1996년에 설립된 이 회사의 본사는 캘리포니아주 산라파엘에 위치해 있습니다.