Biomarin Pharmaceutical Inc.는 생명 위협 희귀 질환 및 의료 조건에 대한 치료법의 개발 및 상용화에 참여하는 생명공학 회사입니다. 이 회사는 미국, 유럽, 라틴 아메리카, 중동, 아시아 태평양 및 국제적으로 활동하고 있습니다. 회사의 제품에는 MPS IV형 A의 치료를 위한 효소 대체 요법인 VIMIZIM, 왜소증 치료를 위한 C형 나트륨 이뇨 펩타이드(CNP)의 하루 한 번 주사인 VOXZOGO, MPS VI 환자를 위한 N-아세틸갈락토사민 4-황산 에스터라제의 재조합 형태인 NAGLAZYME, 혈중 Phe 농도를 줄이기 위해 피하 주사를 통해 전달되는 PEG화 재조합 페닐알라닌(Phe) 암모니아 리아제 효소인 PALYNZIQ가 포함됩니다. 또한, 이 회사는 배턴병의 한 형태인 세로이드 리포푸스키노시스 2형 환자를 치료하기 위한 재조합 인간 트리펩타이드 펩타이드 1인 BRINEURA, 자연적으로 발생하는 인간 효소인 알파-L-이두로니다제와 동일하도록 설계된 정제된 단백질인 ALDURAZYME, 유전 대사 질환인 페닐케톤뇨증 환자를 치료하는 데 사용되는 6R-BH4의 독점 합성 경구 형태인 KUVAN, 중증 혈우병 A 치료를 위한 아데노바이러스 관련 벡터인 ROCTAVIAN을 개발하고 있습니다. 회사가 개발 중인 제품에는 아코드로플라지아 및 저신장증과 같은 여러 성장 장애 치료를 위한 장시간 작용 CNP인 BMN 333, 알파-1 항트립신 결핍과 관련된 간 질환 치료를 위한 경구 치료제인 BMN 349, 듀셴 근이영양증 치료를 위한 올리고뉴클레오타이드인 BMN 351이 포함됩니다. 이 회사는 전문 약국, 병원, 미국 외 정부 기관, 유통업체 및 제약 도매업체에 서비스를 제공합니다. 이 회사는 Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. 및 Ares Trading S.A.와 라이센스 및 협력 계약을 체결하고 있습니다. 이 회사는 1996년에 설립되었으며, 캘리포니아주 샌라파엘에 본사를 두고 있습니다.