Ultragenyx Pharmaceutical Inc.는 생명공학 회사로, 북미, 라틴 아메리카, 유럽, 중동, 아프리카 및 아시아 태평양 지역에서 희귀 및 초희귀 유전 질환 치료를 위한 새로운 제품의 식별, 인수, 개발 및 상용화에 중점을 두고 있습니다. 생물학적 제품에는 X-연관 저인산혈증 및 종양 유도 골연화증 치료를 위한 섬유아세포 성장 인자 23을 표적으로 하는 항체인 Crysvita(부로수맙), Mucopolysaccharidosis VII로 고통받는 아동 및 성인을 위한 효소 대체 요법인 Mepsevii, 장쇄 지방산 산화 장애 치료를 위한 Dojolvi, 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료를 위한 Evkeeza(에비나카맙)가 포함됩니다. 3상 임상 시험 중인 회사의 제품 후보에는 골형성부전증 치료를 위한 인간 단클론 항체 UX143, 산필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 환자를 위한 AAV9 유전자 치료 제품 후보 UX111, 글리코겐 저장병 유형 Ia 환자를 위한 아데노바이러스 연관 바이러스 8(AAV8) 유전자 치료 임상 후보 DTX401, 오르니틴 카바밀화 효소 치료를 위한 AAV8 유전자 치료 DTX301, 앤젤만 증후군 치료를 위한 항감각 올리고뉴클레오타이드 GTX-102가 포함됩니다. 또한, 윌슨병 치료를 위한 2상 임상 시험 중인 UX701과 글리코겐 저장병 유형 III 치료를 위한 UX053도 개발하고 있습니다. Ultragenyx Pharmaceutical Inc.는 Kyowa Kirin Co., Ltd.; 세인트루이스 대학교; 베일러 연구소; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; 펜실베니아 대학교; Solid Biosciences Inc.; Regeneron; Abeona; 및 Arcturus Therapeutics Holdings Inc.와 협력 및 라이센스 계약을 체결하고 있습니다. 이 회사는 2010년에 설립되었으며, 캘리포니아주 노바토에 본사를 두고 있습니다.