바이오 제약 기업인 Ultragenyx Pharmaceutical Inc.는 북미, 라틴 아메리카, 유럽, 중동, 아프리카 및 아시아 태평양 지역에서 희귀 및 초희귀 유전 질환 치료를 위한 신규 제품의 발굴, 인수, 개발 및 상용화에 주력하고 있습니다. 주요 바이오 의약품으로는 X-연관 저인산혈증 및 종양 유발 골연화증 치료를 위해 섬유아세포 성장 인자 23을 표적으로 하는 항체인 Crysvita (burosumab), 뮤코다당증 VII 환자(아동 및 성인)를 위한 효소 대체 요법인 Mepsevii, 장쇄 지방산 산화 장애 치료를 위한 Dojolvi, 그리고 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료를 위한 Evkeeza (evinacumab)가 있습니다. 현재 임상 3상 시험 단계에 있는 제품 후보군으로는 골형성 부전증 치료를 위한 인간 단일클론 항체 UX143, 희귀 리소좀 축적 질환인 산필리포 증후군 A(또는 MPS IIIA) 환자 치료를 위한 AAV9 유전자 치료제 후보인 UX111, 글리코겐 축적 질환 Ia 환자 치료를 위한 아데노 부속 바이러스 8(AAV8) 유전자 치료제 후보 DTX401, 오르니틴 트랜스카르바밀레이스 환자 치료를 위한 AAV8 유전자 치료제 DTX301, 그리고 안젤만 증후군 치료를 위한 안티센스 올리고뉴클레오타이드 GTX-102가 있습니다. 또한 윌슨병 간 질환 치료를 위해 임상 2상 시험 중인 아데노 부속 AAV9 유전자 치료제 UX701을 개발하고 있습니다. 당사는 Kyowa Kirin Co., Ltd., Saint Louis University, Baylor Research Institute, REGENXBIO Inc., GeneTx, Mereo, University of Pennsylvania, Regeneron, Abeona와 협력 및 라이선스 계약을 체결하였습니다. Ultragenyx Pharmaceutical Inc.는 2010년에 설립되었으며 캘리포니아주 노바토에 본사를 두고 있습니다.