PTC Therapeutics Inc는 희귀 질환 환자를 위한 의약품의 발견, 개발 및 상용화에 중점을 둔 생물 의약품 회사입니다. 포트폴리오에는 상업 제품과 다양한 개발 단계에 있는 제품 후보가 포함되어 있으며, 임상, 전임상 및 연구 및 발견 단계가 포함되어 있으며, 희귀 질환과 같은 여러 치료 영역에 대한 치료 개발에 중점을 두고 있습니다. 이 회사는 유럽 경제 지역 및 미국에서 Duchenne 근이영양증 치료를 위해 Translarna 및 Emflaza를 제공하며, 브라질과 러시아에서 무의미한 돌연변이 Duchenne 근이영양증 치료에도 사용됩니다. 또한 라틴 아메리카 및 카리브해에서 희귀 질환 치료를 위해 Tegsedi 및 Waylivra를 상용화하고, 브라질에서 성인 및 2개월 이상의 아동의 척수성 근위축증 치료를 위해 Evrysdi를 판매합니다. 회사의 스플라이싱 플랫폼에는 헌팅턴병 치료를 위해 개발 중인 PTC518이 포함되어 있습니다. PTC Therapeutics Inc는 F. Hoffman-La Roche Ltd 및 Hoffman-La Roche Inc.와 협력하여 재생 의학에서의 약물 발견 및 개발 연구를 발전시키고 있으며, Akcea Therapeutics, Inc.와 협력하여 라틴 아메리카 및 카리브해에서 희귀 질환 치료를 위한 Tegsedi 및 Waylivra를 상용화하고 있습니다. PTC Therapeutics Inc는 1998년에 설립되었으며 뉴저지주 사우스플레인필드에 본사를 두고 있습니다.