PTC Therapeutics Inc는 희귀 유전 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 혁신적인 치료제의 연구, 개발 및 상용화에 전념하는 바이오 제약 회사입니다. 회사의 강력한 파이프라인은 상용화된 치료제와 초기 연구 및 전임상 단계부터 임상 시험에 이르는 다양한 개발 단계의 실험적 약물 후보를 모두 포함하고 있으며, 다양한 희귀 질환 적응증 해결에 주력하고 있습니다. 상용화된 제품 중 PTC Therapeutics Inc는 유럽 경제 지역(EEA)과 미국에서 듀센 근이영양증 환자들에게 치료 옵션을 제공하는 Translarna와 Emflaza를 공급합니다. Translarna는 브라질과 러시아에서도 넌센스 돌연변이 듀센 근이영양증 치료에 사용됩니다. 또한 회사는 라틴 아메리카와 카리브해 전역에서 다양한 희귀 질환을 위한 Tegsedi와 Waylivra를 상용화하고 있습니다. 아울러 브라질에서 PTC Therapeutics Inc는 생후 2개월 이상의 척수성 근위축증(SMA) 환자를 위한 치료제인 Evrysdi를 유통합니다. 독자적인 스플라이싱 플랫폼을 활용하여 회사는 헌팅턴병 치료를 목표로 하는 유망한 치료 후보 물질인 PTC518도 활발히 개발하고 있습니다. 연구 개발 역량을 강화하기 위해 PTC Therapeutics Inc는 F. Hoffman-La Roche Ltd 및 Hoffman-La Roche Inc., 그리고 Spinal Muscular Atrophy Foundation과 전략적 협력을 체결하여 특히 재생 의학 분야의 신약 발견 및 개발 연구를 추진하고 있습니다. 또한, 라틴 아메리카 및 카리브해 지역에서 Tegsedi와 Waylivra의 상용화를 위해 Akcea Therapeutics, Inc와 협력하고 있습니다. 1998년에 설립된 PTC Therapeutics Inc는 뉴저지주 사우스 플레인필드에 본사를 두고 있습니다.