Ionis Pharmaceuticals Inc 

상업화 단계의 바이오테크놀로지 기업인 Ionis Pharmaceuticals는 미국에서 RNA 표적 치료제를 제공합니다. 이 회사는 가족성 유미즙혈증 증후군(FCS) 및 급성 췌장염이 있는 성인의 중성지방 수치를 낮추는 TRYNGOLZA, 성인의 유전성 혈관부종 발작 예방을 위한 DAWNZERA, 성인의 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTRv-PN) 관련 다발신경병증 치료를 위한 WAINUA, 그리고 척수성 근위축증(SMA) 환자를 위한 소아 및 성인용 SPINRAZA를 제공합니다. 또한 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료를 위한 QALSODY, 성인의 ATTRv-PN 치료를 위한 TEGSEDI, FCS 및 가족성 부분 지방이영양증 치료를 위한 WAYLIVRA를 제공합니다. 아울러 고중성지방혈증(SHTG) 및 심혈관 질환(CVD) 환자를 위한 Olezarsen, 유전적으로 확인된 알렉산더병 환자를 위한 잠재적 치료제인 Zilganerse, 그리고 희귀 유전성 신경 질환인 AS의 잠재적 치료를 위해 임상 3상 시험 중인 ION582와 같은 임상 3상 단계의 제품들을 개발하고 있습니다. 또한 TTR mRNA에 결합하여 변이 및 야생형 TTR mRNA를 분해하는 Eplontersen, 리포단백질(a)을 직접적으로 감소시키기 위해 간 내 아포지질단백질(a) 생성을 억제하는 Pelacarsen, B형 간염 바이러스와 관련된 바이러스 단백질 생성을 억제하는 Bepirovirsen, 보체 인자 B의 생성을 줄이고 대체 보체 경로의 활성화를 낮추는 Sefaxersen, 그리고 fused in sarcoma 생성을 줄이는 Ulefnersen을 비롯한 여러 중간 단계 파이프라인 조사용 의약품을 개발 중입니다. 회사는 신경계 질환 치료를 위해 Biogen과 전략적 협력을 맺고 있으며, GSK, AstraZeneca, Novartis, Roche 및 Metagenomi와 협력 및 라이선스 계약을 체결했습니다. 1989년에 설립되었으며 캘리포니아주 칼스배드에 본사를 두고 있습니다.