Ionis Pharmaceuticals, Inc.는 상업 단계의 생명공학 회사로, 미국에서 RNA 표적 의약품을 제공합니다. 이 회사는 가족성 키로미크론혈증 증후군(FCS) 및 급성 췌장염이 있는 성인의 트리글리세리드 수치를 낮추는 TRYNGOLZA, 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTRv-PN) 치료를 위한 WAINUA, 소아 및 성인의 척수성 근위축증(SMA) 환자를 위한 SPINRAZA를 제공합니다. 또한, 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료를 위한 QALSODY, 성인의 ATTRv-PN 치료를 위한 TEGSEDI, FCS 및 가족성 부분 지방위축증 치료를 위한 WAYLIVRA도 제공합니다. 이 회사는 또한 고트리글리세리드혈증(SHTG) 및 심혈관 질환(CVD) 환자를 위한 Olezarsen, 유전성 혈관부종 환자를 위한 Donidalorsen, 유전적으로 확인된 알렉산더병 환자를 위한 잠재적 치료제 Zilganerse, 그리고 AS라는 희귀 유전 신경 질환의 잠재적 치료를 위한 2상 임상 시험을 완료한 ION582와 같은 3상 임상 시험 중인 제품을 개발하고 있습니다. 또한, 이 회사는 변이형 및 야생형 TTR mRNA를 결합하여 분해하는 Eplontersen, 간에서 아포리포단백질(a)의 생성을 억제하여 리포단백질(a)을 줄이는 직접적인 접근 방식을 제공하는 Pelacarsen, B형 간염 바이러스와 관련된 바이러스 단백질 생성을 억제하는 Bepirovirsen, 보체 인자 B의 생성을 줄이고 대체 보체 경로의 활성화를 낮추는 Sefaxersen, 융합 종양의 생성을 줄이기 위한 Ulefnersen 및 기타 중간 단계 파이프라인 조사 의약품을 개발하고 있습니다. 이 회사는 신경 장애 치료를 위해 Biogen과 전략적 협력을 맺고 있으며, GSK, 아스트라제네카, 노바티스, 로슈 및 메타게노미와 협력 및 라이센스 계약을 체결하고 있습니다. 이 회사는 1989년에 설립되었으며, 캘리포니아주 칼스배드에 본사를 두고 있습니다.