Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals는 상업 단계의 생명공학 기업으로, 미국에서 RNA 표적 치료제를 제공합니다. 이 회사는 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 및 급성 췌장염 성인의 중성지방 수치를 낮추는 TRYNGOLZA, 성인의 유전성 혈관부종 발작 예방을 위한 DAWNZERA, 성인의 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTRv-PN) 다발성 신경병증 치료를 위한 WAINUA, 그리고 척수성 근위축증(SMA) 소아 및 성인 환자를 위한 SPINRAZA를 제공합니다. 또한 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료를 위한 QALSODY, 성인의 ATTRv-PN 치료를 위한 TEGSEDI, FCS 및 가족성 부분 지방위축증 치료를 위한 WAYLIVRA를 제공합니다. 아울러 고중성지방혈증(SHTG) 및 심혈관 질환(CVD) 환자를 위한 Olezarsen, 유전적으로 확인된 알렉산더병 환자를 위한 잠재적 치료제 Zilganerse, 그리고 희귀 유전성 신경 질환인 AS의 잠재적 치료를 위해 임상 3상 단계에 있는 ION582 등의 제품을 개발하고 있습니다. 또한, TTR mRNA에 결합하여 돌연변이 및 야생형 TTR mRNA를 분해하는 Eplontersen, 간에서 아포지단백(a) 생산을 억제하여 리포단백(a)을 감소시키는 직접적인 접근 방식을 제공하는 Pelacarsen, B형 간염 바이러스와 관련된 바이러스 단백질 생산을 억제하는 Bepirovirsen, 보체 인자 B의 생산을 줄이고 대체 보체 경로의 활성화를 낮추는 Sefaxersen, 그리고 fused in sarcoma의 생산을 줄이는 Ulefnersen 및 기타 중기 파이프라인의 연구용 의약품을 개발하고 있습니다. 이 회사는 신경 질환 치료를 위해 Biogen과 전략적 협력을 맺고 있으며, GSK, AstraZeneca, Novartis, Roche 및 Metagenomi와 협력 및 라이선스 계약을 체결했습니다. 1989년에 설립되었으며 본사는 캘리포니아주 칼즈배드에 있습니다.