Alnylam Pharmaceuticals는 리보핵산 간섭에 기반한 새로운 치료법을 발견, 개발 및 상용화하는 데 중점을 둔 생명공학 제약 회사입니다. 회사의 RNAi 치료제 연구 파이프라인은 유전자 의학, 심혈관 대사 질환, 간 감염 질환 및 중추 신경계(CNS)/안과 질환에 중점을 두고 있습니다. 판매 중인 제품에는 성인의 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증의 다발신경병 치료를 위한 지질 복합체 주사제 ONPATTRO(파티시란), 성인의 급성 간 포르피린증(AHP) 치료를 위한 GIVLAARI, 1형 원발성 고옥살산혈증(PH1) 치료를 위한 OXLUMO(루마시란)가 포함됩니다. 또한, 회사는 AHP 환자 치료를 위한 기보시란, 심근병증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증 또는 ATTR 아밀로이드증 치료를 위한 파티시란, 보체 매개 질환 치료를 위한 세므디시란, AAT 결핍 관련 간 질환 치료를 위한 ALN-AAT02, 만성 HBV 감염 치료를 위한 ALN-HBV02, 고혈압 치료를 위한 지레베시란, NASH 치료를 위한 ALN-HSD를 개발하고 있습니다. 또한, 회사는 혈우병 및 희귀 출혈 장애 치료를 위한 피투시란, 고콜레스테롤혈증 치료를 위한 인클리시란, 진행성 PH1 및 재발성 신장 결석 치료를 위한 루마시란, ATTR 아밀로이드증 치료를 위한 부트리시란을 제공하며, 이는 3상 임상 시험 중입니다. Alnylam Pharmaceuticals는 Regeneron Pharmaceuticals와 전략적 협력을 통해 눈과 CNS에 발현된 치료 표적을 다루어 다양한 질병에 대한 RNAi 치료제를 발견, 개발 및 상용화하고 있으며, Sanofi Genzyme와도 RNAi 치료제를 발견, 개발 및 상용화하기 위한 협력을 하고 있습니다. 또한 Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc., PeptiDream, Inc.와 라이센스 및 협력 계약을 체결하고 있습니다. 이 회사는 2002년에 설립되었으며, 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 있습니다.