Alnylam Pharmaceuticals 

바이오 제약 기업인 Alnylam Pharmaceuticals는 리보핵산(RNA) 간섭 기술을 기반으로 한 혁신적인 치료제의 발견, 개발 및 상용화에 주력하고 있습니다. 회사의 연구 중인 RNAi 치료제 파이프라인은 유전 질환, 심혈관 대사 질환, 간 감염성 질환, 그리고 중추신경계(CNS)/안과 질환에 집중되어 있습니다. 현재 판매 중인 제품으로는 성인 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 관련 다발성 신경병증 치료를 위한 지질 복합체 주사제인 ONPATTRO(patisiran), 급성 간 포르피린증(AHP) 성인 환자 치료를 위한 GIVLAARI, 그리고 제1형 일차성 고옥살산뇨증(PH1) 치료를 위한 OXLUMO(lumasiran)가 있습니다. 또한, 회사는 AHP 청소년 환자 치료를 위한 givosiran, 심근병증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR 아밀로이드증) 치료를 위한 patisiran, 보체 매개 질환 치료를 위한 cemdisiran, AAT 결핍 관련 간 질환 치료를 위한 ALN-AAT02, 만성 HBV 감염 치료를 위한 ALN-HBV02, 고혈압 치료를 위한 Zilebesiran, 그리고 NASH 치료를 위한 ALN-HSD를 개발 중입니다. 아울러 혈우병 및 희귀 출혈 질환 치료를 위한 Fitusiran, 고콜레스테롤혈증 치료를 위한 Inclisiran, 진행성 PH1 및 재발성 신장 결석 치료를 위한 lumasiran, 그리고 임상 3상 단계에 있는 ATTR 아밀로이드증 치료제 vutrisiran을 제공합니다. Alnylam Pharmaceuticals는 눈과 중추신경계(CNS)에 발현되는 치료 타겟을 공략하여 다양한 질환에 대한 RNAi 치료제를 발견, 개발 및 상용화하기 위해 Regeneron Pharmaceuticals, Inc.와 전략적 협력을 맺고 있으며, RNAi 치료제의 발견, 개발 및 상용화를 위해 Sanofi Genzyme와도 협력하고 있습니다. 또한 Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc., PeptiDream, Inc.와 라이선스 및 협력 계약을 체결했습니다. 2002년에 설립되었으며 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 있습니다.