Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.는 리보핵산 간섭(RNAi) 기술을 활용한 혁신적인 치료 솔루션의 발견, 개발 및 상용화에 주력하는 바이오 제약 기업입니다. RNAi 기반 치료제의 강력한 파이프라인을 통해 유전성 질환, 심혈관 대사 질환, 간 감염성 질환, 중추신경계(CNS) 및 안과 질환 등 다양한 핵심 치료 영역을 다루고 있습니다. 현재 Alnylam은 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 관련 다발성 신경병증 성인 환자를 위한 ONPATTRO(patisiran), 급성 간 포르피린증(AHP) 성인 환자를 위한 GIVLAARI, 제1형 일차 고옥살산뇨증(PH1)을 위한 OXLUMO(lumasiran) 등 여러 승인된 치료제를 제공하고 있습니다. 상용화된 포트폴리오 외에도 회사는 활발한 개발 파이프라인을 유지하고 있습니다. 주요 임상 단계 치료제로는 AHP 청소년 환자를 대상으로 하는 givosiran, 심근병증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR)에 대해 연구 중인 patisiran, 보체 매개 질환을 위한 cemdisiran, AAT 결핍 관련 간 질환을 위한 ALN-AAT02, 만성 B형 간염 바이러스 감염을 위한 ALN-HBV02, 고혈압을 위한 Zilebesiran, 비알코올성 지방간염(NASH)을 위한 ALN-HSD 등이 있습니다. 또한 혈우병 및 출혈 장애를 위한 Fitusiran, 고콜레스테롤혈증을 위한 Inclisiran, 진행성 PH1 및 재발성 신장 결석에 대한 lumasiran의 적응증 확대, 그리고 현재 임상 3상 단계에 있는 ATTR 아밀로이드증 치료제 vutrisiran 등의 후보 물질도 개발 중입니다. Alnylam은 다른 제약 선도 기업들과도 전략적 제휴를 맺고 있습니다. 주목할 만한 협력으로는 안과 및 CNS 타겟에 대한 RNAi 치료제 발견 및 개발에 집중하는 Regeneron Pharmaceuticals, Inc.와의 협력, 그리고 보다 광범위한 RNAi 치료제 개발 및 상용화를 위한 Sanofi Genzyme와의 협력이 있습니다. 또한 Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc., PeptiDream, Inc. 등과 라이선스 및 파트너십 계약을 체결하고 있습니다. 2002년에 설립된 Alnylam Pharmaceuticals는 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 있습니다.