1989년에 설립되어 캘리포니아주 패서디나에 본사를 둔 Arrowhead Pharmaceuticals Inc는 미국 내 복잡하고 치료가 어려운 질병에 대한 혁신적인 치료법을 발견하고 발전시키는 데 전념하는 바이오 제약 회사입니다. 회사의 광범위한 치료 파이프라인은 주로 RNA 간섭(RNAi) 기술을 활용합니다. 주요 임상 프로그램으로는 알파-1 안티트립신 결핍과 관련된 간 질환을 대상으로 하는 임상 2상 치료제 ARO-AAT, 고중성지방혈증에 대해 임상 2b상 및 3상 평가를 진행 중인 ARO-APOC3, 안지오포이에틴 유사 단백질 3의 생성을 감소시키기 위해 임상 2b상 개발 단계에 있는 ARO-ANG3, 그리고 투명세포 신세포암 치료를 위해 설계된 임상 1b상 후보 물질인 ARO-HIF2가 있습니다. 또한 Arrowhead는 다른 간 질환을 위한 임상 1/2a 단계의 ARO-HSD, 폐 기도 내 상피 나트륨 채널 알파 하위 단위를 감소시키는 것을 목표로 하는 임상 1/2a 단계의 ARO-ENaC, 보체 매개 질환을 위한 임상 1/2a 단계의 ARO-C3 등 초기 임상 개발 단계의 여러 화합물을 보유하고 있습니다. 포트폴리오를 더욱 확장하여 만성 폐쇄성 폐질환(COPD)을 위한 ARO-Lung2, 안면견갑상완형 근이영양증을 위한 ARO-DUX4, 조절되지 않는 통풍을 위한 ARO-XDH, 그리고 COVID-19 및 기타 폐 매개 병원체를 위한 ARO-COV를 적극적으로 개발하고 있습니다. 핵심 내부 프로그램 외에도 Arrowhead는 만성 B형 간염 바이러스 감염을 위한 피하 투여 RNAi 치료제인 JNJ-3989, 아포리포단백질 A 생성을 감소시키기 위한 Olpasiran, 그리고 유전적으로 검증된 심혈관 경로를 표적으로 하는 ARO-AMG1의 진행에도 참여하고 있습니다. 전략적 협업은 Arrowhead 개발 노력의 필수적인 부분입니다. 회사는 간 발현 표적에 집중하는 RNAi 치료제인 ARO-JNJ1, ARO-JNJ2, ARO-JNJ3의 공동 개발을 위해 Janssen Pharmaceuticals, Inc.와 라이선스 및 연구 계약을 체결했습니다. 또한, Arrowhead는 간 질환을 위한 특정 RNAi 치료제 후보를 개발하기 위해 Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.와 라이선스 및 연구 파트너십을 맺고 있습니다.