크리스퍼 테라퓨틱스 (CRISPR Therapeutics) 

크리스퍼 테라퓨틱스 (CRISPR Therapeutics) AG (CRSP)는 중증 질환을 위한 선구적인 유전자 기반 치료제 개발에 전념하는 바이오테크 기업입니다. 이 회사는 생물체의 유전 코드를 정밀하고 표적화하여 수정할 수 있게 하는 독점적인 CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)/Cas9(CRISPR-associated protein 9) 기술을 통해 이를 실현합니다. 광범위한 파이프라인에는 혈액 질환(헤모글로빈병증), 다양한 암(종양학), 재생 의학 및 희귀 질환 등 여러 의료 분야를 아우르는 치료 후보 물질이 포함되어 있습니다. 회사의 핵심 연구 단계 치료제는 ex vivo CRISPR 유전자 편집 치료제인 CTX001입니다. 이 치료제는 환자 본인의 조혈모세포를 수정하여 적혈구 내 태아 헤모글로빈 생산을 현저히 증가시킴으로써, 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 또는 중증 겸상 적혈구 질환 환자들에게 도움을 주는 것을 목표로 합니다. 크리스퍼 테라퓨틱스 (CRISPR Therapeutics)는 또한 여러 다른 유전 공학 기반의 동종(기증자 유래) CAR-T 연구 단계 치료제를 발전시키고 있습니다: CD19 양성 악성 종양에 대항하도록 설계된 CTX110, 이전 치료에 재발하거나 내성을 보인 다발성 골수종의 B세포 성숙 항원을 표적으로 하는 CTX120, 그리고 다양한 고형암 및 혈액암의 CD70을 목표로 하는 CTX130이 있습니다. 또한, 회사는 제1형 당뇨병 치료를 위해 면역 회피 능력을 갖춘 유전자 편집 줄기세포 유래 제품 후보인 VCTX210을 개발 중입니다. 아울러 간, 폐, 근육 및 중추 신경계에 영향을 미치는 질환을 해결하기 위한 다양한 in vivo 유전자 편집 이니셔티브도 추진하고 있습니다. 회사는 Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc., Capsida Biotherapeutics 등 주요 파트너들과 전략적 제휴를 맺고 있습니다. 크리스퍼 테라퓨틱스 (CRISPR Therapeutics) AG는 2013년에 설립되었으며 스위스 추크(Zug)에 본사를 두고 있습니다.