크리스퍼 테라퓨틱스 (CRISPR Therapeutics) 

유전자 편집 기업인 크리스퍼 테라퓨틱스 (CRISPR Therapeutics)는 독자적인 CRISPR/Cas9(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR-associated protein 9) 플랫폼을 사용하여 중증 질환을 위한 유전자 기반 치료제 개발에 주력하고 있습니다. CRISPR/Cas9은 게놈 DNA에 정밀하고 직접적인 변화를 줄 수 있는 유전자 편집 기술입니다. 이 회사는 혈색소병증, 종양학, 재생 의학 및 희귀 질환을 포함한 다양한 질병 분야에 걸쳐 치료 프로그램 포트폴리오를 보유하고 있습니다. 회사의 주요 제품 후보는 CTX001로, 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 또는 중증 겸상 적혈구 질환 환자를 위한 ex vivo CRISPR 유전자 편집 치료제입니다. 이는 환자의 조혈모세포를 엔지니어링하여 적혈구 내 태아 헤모글로빈 수치를 높이도록 설계되었습니다. 또한 CD19 양성 악성 종양을 표적으로 하는 공여자 유래 유전자 편집 동종 CAR-T 임상 치료제인 CTX110, 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 치료를 위해 B세포 성숙 항원을 표적으로 하는 공여자 유래 유전자 편집 동종 CAR-T 임상 치료제인 CTX120, 그리고 다양한 고형암 및 혈액암 치료를 위해 CD70을 표적으로 하는 공여자 유래 유전자 편집 동종 CAR-T 임상 치료제인 CTX130을 개발하고 있습니다. 아울러 제1형 당뇨병 치료를 위한 유전자 편집 면역 회피 줄기세포 유래 제품 후보인 VCTX210을 개발 중이며, 간, 폐, 근육 및 중추 신경계 질환을 표적으로 하는 다양한 in vivo 유전자 편집 프로그램을 추진하고 있습니다. 회사는 Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc., Capsida Biotherapeutics와 전략적 파트너십을 맺고 있습니다. 크리스퍼 테라퓨틱스 (CRISPR Therapeutics)는 2013년에 설립되었으며 스위스 추크에 본사를 두고 있습니다.