크리스퍼 테라퓨틱스 (CRISPR Therapeutics) AG는 유전자 편집 회사로, 심각한 인간 질병을 위한 혁신적인 유전자 기반 의약품 개발에 집중하고 있습니다. 이 회사는 정밀한 유전자 변화를 게놈 DNA에 허용하는 유전자 편집 기술인 CRISPR(클러스터 정기 간격 짧은 회문 반복)/CRISPR 관련 단백질 9(Cas9)를 사용하여 제품을 개발합니다. 이 회사는 헤모글로빈병, 종양학, 재생 의학 및 희귀 질환을 포함한 다양한 질병 영역에서 치료 프로그램 포트폴리오를 보유하고 있습니다. 회사의 주요 제품 후보는 CTX001로, 이는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 또는 중증 겸상 적혈구병으로 고통받는 환자를 치료하기 위한 ex vivo CRISPR 유전자 편집 치료법입니다. 이 치료법은 환자의 조혈 줄기 세포가 적혈구 내에서 높은 수준의 태아 헤모글로빈을 생성하도록 설계되었습니다. 또한, CD19 양성 악성 종양을 표적으로 하는 기증자 유래 유전자 편집 동종 CAR-T 치료제인 CTX110, 재발성 또는 난치성 다발성 골수종 치료를 위한 B세포 성숙 항원을 표적으로 하는 임상 시험 약물 CTX120, 고형 종양 및 혈액 악성 종양 치료를 위한 CTX130을 개발하고 있습니다. 또한, 이 회사는 재생 의학 프로그램과 글리코겐 저장병 Ia, 뒤셴형 근이영양증, 미오토닉 근이영양증 1형 및 낭포성 섬유증을 치료하기 위한 in vivo 및 기타 유전 질환 프로그램을 개발하고 있습니다. Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. 및 Capsida Biotherapeutics와 전략적 파트너십을 맺고 있습니다. 이 회사는 이전에 Inception Genomics AG로 알려져 있었으며 2014년 4월에 CRISPR 테라퓨틱스 (CRISPR Therapeutics) AG로 이름을 변경했습니다. CRISPR 테라퓨틱스 (CRISPR Therapeutics) AG는 2013년에 설립되었으며 스위스 추크에 본사를 두고 있습니다.