Sangamo Therapeutics Inc는 유전체 의약품 개발을 통해 환자의 삶을 변화시키는 데 주력하는 임상 단계의 바이오테크놀로지 기업입니다. 이 회사는 유전자 치료, 세포 치료, 게놈 편집 및 게놈 조절을 포함한 첨단 플랫폼 기술을 활용하여 목표를 달성합니다. Sangamo 접근 방식의 핵심은 독자적인 zinc finger protein (ZFP) 기술 플랫폼입니다. 이 플랫폼은 특정 유전자를 삽입하거나 비활성화함으로써 DNA 서열을 정밀하게 변경할 수 있는 특수 단백질인 zinc finger nucleases의 생성을 촉진합니다. 또한, 유전자 발현을 조절(증가 또는 감소)하도록 설계된 단백질인 ZFP 전사 인자를 생성합니다. Sangamo는 다양한 단계로 진행 중인 주요 프로그램을 포함한 강력한 임상 파이프라인을 보유하고 있습니다. SB-525는 현재 혈우병 A 치료를 위한 임상 3상 AFFINE 시험이 진행 중입니다. 유전자 치료 후보 물질인 ST-920은 파브리병에 대한 임상 1/2상 STAAR 시험을 진행 중이며, 세포 치료제인 SAR445136은 겸상 적혈구 질환에 대한 임상 1/2상 PRECIZN-1 시험에서 평가되고 있습니다. 회사의 개발 노력은 다른 치료 영역으로도 확장됩니다. 여기에는 HLA-A2 불일치 신장 이식 거부 반응을 해결하기 위한 키메라 항원 수용체인 TX200, 암을 표적으로 하는 세포 치료제 KITE-037, 타우병증을 위한 ST-501, 그리고 파킨슨병 및 기타 신경근육 질환과 같은 시누클레인병증 치료를 목표로 하는 ST-502가 포함됩니다. Sangamo는 Biogen MA, Inc.; Kite Pharma, Inc.; Pfizer Inc.; Sanofi S.A.; Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc.; Shire International GmbH; Dow AgroSciences LLC; Sigma-Aldrich Corporation; Genentech, Inc.; Open Monoclonal Technology, Inc.; F. Hoffmann-La Roche Ltd and Hoffmann-La Roche Inc.; 그리고 California Institute for Regenerative Medicine과 같은 선도적인 기관들과 수많은 협력 및 전략적 파트너십을 구축했습니다. 1995년에 설립된 이 회사는 초기에 Sangamo BioSciences, Inc.로 알려졌으며, 이후 2017년 1월에 현재의 명칭인 Sangamo Therapeutics, Inc.를 채택했습니다. 본사는 캘리포니아주 브리스번에 위치하고 있습니다.