CRISPR Therapeutics 

유전자 편집 기업인 크리스퍼 테라퓨틱스 (CRISPR Therapeutics)는 Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9) 플랫폼을 사용하여 심각한 인간 질병을 위한 유전자 기반 치료제 개발에 집중하고 있습니다. 회사의 CRISPR/Cas9은 게놈 DNA의 특정 서열을 정밀하게 변경하는 과정인 유전자 편집 기술입니다. 이 회사는 헤모글로빈 병증, CAR T 세포 치료제, in vivo 및 제1형 당뇨병을 포함한 다양한 질환 분야의 치료 프로그램 포트폴리오를 보유하고 있으며, 자가 유래 유전자 편집 CAR T 프로그램과 자가면역 질환 및 종양학을 대상으로 하는 동종 키메라 항원 수용체 T 세포 프로그램을 포함한 연구용 CAR T 프로그램을 개발하고 있습니다. 회사의 주요 제품 후보는 CASGEVY로, 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈, 중증 낫적혈구 질환(SCD) 및 헤모글로빈 병증 환자를 치료하기 위한 ex vivo CRISPR/Cas9 유전자 편집 세포 치료제이며, 환자의 조혈모세포 및 전구세포를 편집하여 적혈구에서 높은 수준의 태아 헤모글로빈을 생성하도록 합니다. 또한 종양학 및 자가면역 질환을 대상으로 CD19를 표적으로 하는 CTX112와 CD70을 표적으로 하는 CTX131을 포함한 CAR T 세포 치료제, 검증된 표적인 angiopoietin-like protein 3 및 lipoprotein을 차단하여 심혈관 질환을 해결하기 위한 in vivo 유전자 편집 기술인 CTX310 및 CTX320, 그리고 제1형 당뇨병(T1D) 치료를 위한 동종 유전자 편집 저면역 줄기세포 유래 제품 후보인 CTX211을 개발하고 있습니다. Vertex Pharmaceuticals Incorporated와 전략적 파트너십을 맺고 있습니다. 크리스퍼 테라퓨틱스 (CRISPR Therapeutics)는 2013년에 설립되었으며 스위스 추크에 본사를 두고 있습니다.