Biomarin Pharmaceutical 

Biomarin Pharmaceutical mengkhusus dalam mencipta dan memasarkan rawatan untuk individu yang menderita gangguan jarang jumpa yang teruk dan sering membawa maut serta keadaan perubatan kritikal yang lain. Syarikat ini kini memasarkan beberapa produk farmaseutikal utama. Antaranya ialah Vimizim, terapi penggantian enzim yang menyasarkan mucopolysaccharidosis (MPS) IV jenis A, satu gangguan simpanan lisosom yang khusus, dan Naglazyme, bentuk rekombinan N-acetylgalactosamine 4-sulfatase untuk individu dengan MPS VI. Tawaran ketara yang lain ialah Kuvan, versi oral sintetik unik 6R-BH4, yang dipreskripsikan untuk phenylketonuria (PKU), satu keadaan metabolik keturunan. Bagi meluaskan lagi portfolio produknya, Biomarin menyediakan Palynziq, enzim phenylalanine ammonia lyase rekombinan PEGylated yang diberikan melalui suntikan subkutaneus untuk menurunkan tahap Phe dalam darah. Turut tersedia ialah Brineura, recombinant human tripeptidyl peptidase 1 yang digunakan dalam merawat ceroid lipofuscinosis jenis 2, satu varian penyakit Batten; Voxzogo, analog c-type natriuretic peptide suntikan harian untuk achondroplasia; dan Aldurazyme, protein halus yang menyerupai enzim manusia semula jadi alpha-L-iduronidase. Selain produk sedia ada, Biomarin mempunyai saluran pembangunan yang teguh. Ini termasuk valoctocogene roxaparvovec, vektor virus adeno-associated yang sedang menjalani ujian klinikal Fasa III untuk hemophilia A yang teruk. Selain itu, BMN 307, terapi gen bermediasi AAV5, sedang dalam ujian Fasa 1/2, bertujuan untuk menormalkan tahap phenylalanine darah dalam pesakit PKU, manakala BMN 255 juga dalam ujian Fasa 1/2 untuk hyperoxaluria primer. Pelanggannya merangkumi farmasi pakar, hospital, badan kesihatan kerajaan antarabangsa, serta rangkaian pengedar dan pemborong farmaseutikal. Perkhidmatan ini menjangkau pesakit dan penyedia penjagaan kesihatan di seluruh Amerika Syarikat, Eropah, Amerika Latin, dan pasaran global yang lain. Biomarin mengekalkan pelesenan strategik dan pakatan kolaboratif dengan rakan kongsi seperti Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc., dan Asubio Pharma Co., Ltd. Ditubuhkan pada tahun 1996, ibu pejabat korporat syarikat terletak di San Rafael, California.