Biomarin Pharmaceutical 

BioMarin Pharmaceutical Inc. membangunkan dan mengkomersialkan terapi untuk individu yang menghidap penyakit jarang jumpa dan keadaan perubatan yang serius serta mengancam nyawa. Produk komersialnya termasuk Vimizim, terapi penggantian enzim untuk rawatan mucopolysaccharidosis (MPS) jenis IV A, sebuah gangguan penyimpanan lisosom; Naglazyme, bentuk rekombinan N-acetylgalactosamine 4-sulfatase untuk pesakit MPS VI; dan Kuvan, bentuk oral sintetik proprietari 6R-BH4 yang digunakan untuk merawat pesakit phenylketonuria (PKU), sebuah penyakit metabolik keturunan. Produk komersial syarikat juga merangkumi Palynziq, enzim phenylalanine ammonia lyase rekombinan PEGylated, yang diberikan melalui suntikan subkutaneus untuk mengurangkan kepekatan darah Phe; Brineura, recombinant human tripeptidyl peptidase 1 untuk rawatan pesakit ceroid lipofuscinosis jenis 2, satu bentuk penyakit Batten; Voxzogo, suntikan analog peptide natriuretik jenis-c sekali sehari untuk rawatan achondroplasia; dan Aldurazyme, protein tulen yang direka agar serupa dengan bentuk semula jadi enzim manusia alpha-L-iduronidase. Selain itu, ia membangunkan valoctocogene roxaparvovec, vektor virus berkaitan adenovirus, yang kini dalam ujian klinikal Fasa III untuk rawatan pesakit hemophilia A yang teruk; BMN 307, terapi gen berantara AAV5, yang kini dalam ujian klinikal Fasa 1/2 untuk menormalkan tahap kepekatan darah Phe dalam pesakit PKU; dan BMN 255 yang kini dalam ujian klinikal Fasa 1/2 untuk merawat hyperoxaluria primer. Syarikat ini berkhidmat kepada farmasi pakar, hospital, dan agensi kerajaan bukan AS, serta pengedar dan pemborong farmaseutikal di Amerika Syarikat, Eropah, Amerika Latin, dan antarabangsa. BioMarin Pharmaceutical Inc. mempunyai perjanjian lesen dan kolaborasi dengan Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc., dan Asubio Pharma Co., Ltd. Syarikat ini telah diperbadankan pada tahun 1996 dan beribu pejabat di San Rafael, California.