Passage Bio 

Passage Bio Inc. adalah sebuah syarikat biofarmaseutikal yang berdedikasi untuk menerajui terapi genetik bagi keadaan yang menjejaskan sistem saraf pusat. Saluran paip lanjutan mereka termasuk PBGM01, yang direka untuk merawat gangliosidosis GM1 bayi dengan menggunakan kapsid AAVhu68 proprietari untuk menghantar gen GLB1 berfungsi, yang mengekodkan enzim asid beta-galaktosidase lisosom, ke otak dan tisu periferi. Program utama lain, PBFT02, menggunakan kapsid AAV1 untuk memperkenalkan gen granulin (GRN) berfungsi, yang mengekodkan progranulin (PGRN), ke dalam otak sebagai rawatan untuk FTD-GRN. Selain itu, PBKR03 sedang dibangunkan untuk penyakit Krabbe bayi, dengan memanfaatkan kapsid AAVhu68 proprietari untuk menghantar gen GALC berfungsi, yang bertanggungjawab untuk menghasilkan enzim hidrolitik galaktosilceramidase, ke otak dan tisu sekeliling. Portfolio syarikat ini juga menampilkan PBML04 untuk leukodistrofi metakromatik, PBAL05 untuk sklerosis lateral amiotrofik, dan PBCM06 untuk Charcot-Marie-Tooth Jenis 2A. Passage Bio mengekalkan kerjasama penyelidikan yang signifikan dengan Trustees of the University of Pennsylvania's Gene Therapy Program, di samping perjanjian perkhidmatan pembangunan dan bekalan klinikal dengan Catalent Maryland, Inc. Ditubuhkan pada tahun 2017, ibu pejabat syarikat terletak di Philadelphia, Pennsylvania.