Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., sebuah syarikat biofarmaseutikal peringkat komersial, memberi tumpuan kepada penemuan dan pembangunan terapeutik sasaran RNA, platform siRNA, terapi gen, dan modaliti terapeutik genetik lain untuk rawatan penyakit jarang jumpa. Ia menawarkan EXONDYS 51 untuk rawatan Duchenne dalam pesakit yang mempunyai mutasi gen dystrophin yang disahkan yang boleh dirawat dengan penyisihan exon 51; VYONDYS 53 untuk rawatan Duchenne dalam pesakit yang mempunyai mutasi gen dystrophin yang disahkan yang boleh dirawat dengan penyisihan exon 53; AMONDYS 45 untuk rawatan Duchenne dalam pesakit yang mempunyai mutasi gen dystrophin yang disahkan yang boleh dirawat dengan penyisihan exon 45; dan ELEVIDYS, sebuah terapi gen berasaskan AAV, yang kontraindikasi dalam pesakit dengan sebarang pemadaman dalam exon 8 dan/atau exon 9 dalam gen Duchenne. Syarikat ini juga sedang membangunkan SRP-9003, program terapi gen untuk rawatan LGMD2E; SRP-1001 untuk menyasarkan dan melumpuhkan DUX4 secara terpilih menggunakan RNAi dalam ujian klinikal Fasa 1/2a; dan SRP-1003 untuk pengurangan ekspresi gen DMPK dalam ujian klinikal Fasa 1/2a. Ia mempunyai perjanjian kerjasama dan lesen dengan F. Hoffman-La Roche Ltd; Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.; University of Western Australia; Nationwide Children's Hospital; Hansa Biopharma; dan Duke University. Syarikat ini telah diperbadankan pada tahun 1980 dan beribu pejabat di Cambridge, Massachusetts.