Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., sebuah syarikat biofarmaseutikal peringkat komersial, memberi tumpuan kepada penemuan dan pembangunan terapi yang disasarkan RNA, terapi gen, dan modaliti terapeutik genetik lain untuk rawatan penyakit jarang. Ia menawarkan suntikan EXONDYS 51 untuk merawat distrofi otot Duchenne (Duchenne) pada pesakit dengan mutasi yang disahkan pada gen distrofina yang sesuai untuk pengelakan ekspon 51; dan VYONDYS 53 untuk rawatan Duchenne pada pesakit dengan mutasi yang disahkan pada gen distrofina yang sesuai untuk pengelakan ekspon 53. Syarikat ini juga sedang membangunkan AMONDYS 45, calon produk yang menggunakan kimia oligomer morfolin fosforodiamidat dan teknologi pengelakan ekspon untuk melangkau ekspon 45 gen distrofina; SRP-5051, PMO yang terkonjugasi peptida yang mengikat ekspon 51 dari pre-mRNA distrofina; SRP-9001, program terapi gen mikro-distrofin DMD; dan SRP-9003, program terapi gen untuk distrofi otot girdle. Ia mempunyai perjanjian kerjasama dengan F. Hoffman-La Roche Ltd; Nationwide Children's Hospital; Lysogene; Duke University; Genethon; dan StrideBio. Syarikat ini ditubuhkan pada tahun 1980 dan beribu pejabat di Cambridge, Massachusetts.