Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., sebuah syarikat biofarmaseutikal peringkat komersial, memberi tumpuan kepada penemuan dan pembangunan terapeutik sasaran RNA, platform siRNA, terapi gen, dan modaliti terapeutik genetik lain untuk rawatan penyakit jarang jumpa. Ia menawarkan EXONDYS 51 untuk rawatan Duchenne bagi pesakit yang mempunyai mutasi gen dystrophin yang disahkan yang sesuai untuk pelangkauan ekson 51; VYONDYS 53 untuk rawatan Duchenne bagi pesakit yang mempunyai mutasi gen dystrophin yang disahkan yang sesuai untuk pelangkauan ekson 53; AMONDYS 45 untuk rawatan Duchenne bagi pesakit yang mempunyai mutasi gen dystrophin yang disahkan yang sesuai untuk pelangkauan ekson 45; dan ELEVIDYS, terapi gen berasaskan AAV, yang dikontraindikasikan bagi pesakit dengan sebarang pemadaman dalam ekson 8 dan/atau ekson 9 dalam gen Duchenne. Syarikat ini juga membangunkan SRP-9003, program terapi gen untuk rawatan LGMD2E; SRP-1001 untuk menyasarkan dan mengurangkan DUX4 secara terpilih menggunakan RNAi dalam ujian klinikal Fasa 1/2a; dan SRP-1003 untuk pengurangan ekspresi gen DMPK dalam ujian klinikal Fasa 1/2a. Ia mempunyai perjanjian kerjasama dan lesen dengan F. Hoffman-La Roche Ltd; Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.; University of Western Australia; Nationwide Children's Hospital; Hansa Biopharma; dan Duke University. Syarikat ini ditubuhkan pada tahun 1980 dan beribu pejabat di Cambridge, Massachusetts.