Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., sebuah syarikat biofarmaseutikal, memberi tumpuan kepada pengenalan, pemerolehan, pembangunan, dan pengkomersialan produk-produk novel untuk rawatan penyakit genetik yang jarang dan ultra-jarang di Amerika Utara, Amerika Latin, Eropah, Timur Tengah, Afrika, dan Asia-Pasifik. Produk biologi termasuk Crysvita (burosumab), antibodi yang menyasarkan faktor pertumbuhan fibroblas 23 untuk rawatan hipofosfatemia berkaitan X, serta osteomalacia yang diinduksi tumor; Mepsevii, terapi penggantian enzim untuk rawatan kanak-kanak dan orang dewasa dengan Mucopolysaccharidosis VII; Dojolvi untuk rawatan gangguan pengoksidaan asid lemak rantai panjang; dan Evkeeza (evinacumab) untuk rawatan hipercholesterolemia familial homozigot. Calon produk syarikat yang sedang dalam ujian klinikal Fasa 3 termasuk UX143, antibodi monoklonal manusia untuk rawatan osteogenesis imperfecta; UX111, calon produk terapi gen AAV9 untuk rawatan pesakit dengan sindrom Sanfilippo jenis A, atau MPS IIIA, penyakit penyimpanan lisosom yang jarang; DTX401, calon klinikal terapi gen virus adeno-terkait 8 (AAV8) untuk rawatan pesakit dengan penyakit penyimpanan glikogen jenis Ia; DTX301, terapi gen AAV8 untuk rawatan pesakit dengan ornithine transcarbamylase; dan GTX-102, oligonukleotida antisense untuk rawatan sindrom Angelman. Ia juga membangunkan UX701 yang sedang dalam ujian klinikal Fasa 2 untuk rawatan penyakit Wilson; dan UX053 untuk rawatan penyakit penyimpanan glikogen jenis III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. mempunyai perjanjian kerjasama dan lesen dengan Kyowa Kirin Co., Ltd.; Universiti Saint Louis; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; Universiti Pennsylvania; Solid Biosciences Inc.; Regeneron; Abeona; dan Arcturus Therapeutics Holdings Inc. Syarikat ini ditubuhkan pada tahun 2010 dan beribu pejabat di Novato, California.