Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., sebuah syarikat biofarmaseutikal, menumpukan kepada pengenalpastian, pemerolehan, pembangunan, dan pengkomersialan produk baharu untuk rawatan penyakit genetik jarang dan ultra-jarang di Amerika Utara, Amerika Latin, Eropah, Timur Tengah, Afrika, dan Asia-Pasifik. Produk biologinya termasuk Crysvita (burosumab), sejenis antibodi yang menyasarkan faktor pertumbuhan fibroblast 23 untuk rawatan hipofosfatemia berkaitan-X, serta osteomalacia yang dicetuskan oleh tumor; Mepsevii, terapi penggantian enzim untuk rawatan kanak-kanak dan dewasa dengan Mucopolysaccharidosis VII; Dojolvi untuk rawatan gangguan pengoksidaan asid lemak rantai panjang; dan Evkeeza (evinacumab) untuk rawatan hiperkolesterolemia familial homozigot. Calon produk syarikat yang berada dalam ujian klinikal Fasa 3 termasuk UX143, antibodi monoklonal manusia untuk rawatan osteogenesis imperfecta; UX111, calon produk terapi gen AAV9 untuk rawatan pesakit dengan sindrom Sanfilippo jenis A, atau MPS IIIA, sejenis penyakit penyimpanan lisosom yang jarang berlaku; DTX401, calon klinikal terapi gen adeno-associated virus 8 (AAV8) untuk rawatan pesakit dengan penyakit penyimpanan glikogen jenis Ia; DTX301, terapi gen AAV8 untuk rawatan pesakit dengan ornithine transcarbamylase; dan GTX-102, oligonukleotida antisense untuk rawatan sindrom Angelman. Ia juga membangunkan UX701, terapi gen adeno-associated AAV9 yang kini dalam ujian klinikal Fasa 2 untuk rawatan penyakit hati Wilson. Syarikat ini mempunyai perjanjian kerjasama dan lesen dengan Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis University; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Regeneron; dan Abeona. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. telah diperbadankan pada tahun 2010 dan beribu pejabat di Novato, California.