Apellis Pharmaceuticals 

A Apellis Pharmaceuticals, Inc. é uma empresa biofarmacêutica em operação ativa, dedicada à descoberta, avanço e comercialização de agentes terapêuticos. Sua estratégia central envolve a modulação do sistema complemento para tratar diversas condições autoimunes e inflamatórias. O principal composto em investigação da empresa, o pegcetacoplan, está atualmente em avaliação clínica de Fase III. Esta terapia em estágio avançado está sendo explorada por seu potencial no tratamento da atrofia geográfica (GA), uma forma de degeneração macular relacionada à idade, e na hemoglobinúria paroxística noturna (PNH). Além deste principal candidato, a Apellis também oferece o EMPAVELI (uma formulação sistêmica de pegcetacoplan), que está sendo desenvolvido para uma série de indicações: em hematologia para a doença por aglutininas frias (CAD) e microangiopatia trombótica associada ao transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT-TMA); em nefrologia para glomerulopatia C3 (C3G) e glomerulonefrite membranoproliferativa por imunocomplexos (IC-MPGN); e em neurologia para a esclerose lateral amiotrófica (ALS). Além disso, a Apellis possui um pipeline diversificado, incluindo o APL-2006, um inibidor dual de C3 e VEGF projetado para distúrbios mediados pelo complemento; o APL-1030, um inibidor de C3 que visa múltiplas doenças neurodegenerativas; e uma nova terapia combinada envolvendo o EMPAVELI com RNA de interferência pequeno (siRNA) para reduzir a síntese hepática da proteína C3. Alianças estratégicas desempenham um papel significativo, com um acordo de colaboração e licenciamento estabelecido com a Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) para o desenvolvimento conjunto do pegcetacoplan. A empresa também mantém uma parceria de pesquisa com a Beam Therapeutics Inc., focada em aproveitar a tecnologia de edição de base da Beam para descobrir novos tratamentos para doenças causadas pela desregulação do sistema complemento. Fundada em 2009, a Apellis Pharmaceuticals, Inc. opera a partir de sua sede em Waltham, Massachusetts.