Regenxbio 

Regenxbio Inc. é uma empresa de biotecnologia em estágio clínico, dedicada ao desenvolvimento de candidatos a terapias gênicas. Essas terapias são projetadas para introduzir genes em células, visando retificar deficiências genéticas ou estimular as próprias células do corpo a produzir proteínas terapêuticas ou anticorpos para combater doenças. Central ao seu desenvolvimento terapêutico está a plataforma proprietária NAV Technology Platform, um sistema de entrega de genes baseado em vírus adeno-associados. O principal ativo investigacional da empresa, RGX-314, está atualmente em ensaios clínicos de Fase III para o tratamento da degeneração macular relacionada à idade do tipo úmido. Seu pipeline também inclui o RGX-121 e o RGX-111, ambos em ensaios de Fase I/II para mucopolissacaridose tipo II e tipo I, respectivamente; o RGX-181, que está em desenvolvimento pré-clínico para a doença de ceroid lipofuscina neuronal infantil tardia tipo II; o RGX-202, em avaliação de Fase I/II para distrofia muscular de Duchenne; e o RGX-381, em estágio pré-clínico para tratar as manifestações oculares da doença CLN2. Além de seus programas internos, a Regenxbio Inc. licencia sua plataforma NAV Technology Platform para outras empresas de biotecnologia e farmacêuticas. A empresa também mantém um acordo de colaboração e licenciamento com a Neurimmune AG para o avanço de terapias gênicas inovadoras. Fundada em 2008, a Regenxbio Inc. mantém sua sede em Rockville, Maryland.