Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., uma empresa biofarmacêutica em estágio comercial, foca na descoberta e desenvolvimento de terapias direcionadas por RNA, terapias gênicas e outras modalidades terapêuticas genéticas para o tratamento de doenças raras. Oferece a injeção EXONDYS 51 para tratar a distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) em pacientes com mutação confirmada do gene da distrofina que é passível de skipping do exon 51; e VYONDYS 53 para o tratamento de Duchenne em pacientes com mutação confirmada do gene da distrofina que é passível de skipping do exon 53. A empresa também está desenvolvendo AMONDYS 45, um candidato a produto que utiliza química de oligômeros de morfolina fosforodiamidato e tecnologia de skipping de exon para pular o exon 45 do gene da distrofina; SRP-5051, um PMO conjugado a peptídeo que se liga ao exon 51 do pré-mRNA da distrofina; SRP-9001, um programa de terapia gênica de micro-distrofina DMD; e SRP-9003, um programa de terapia gênica para distrofias musculares de cintura. Possui acordos de colaboração com F. Hoffman-La Roche Ltd; Nationwide Children's Hospital; Lysogene; Duke University; Genethon; e StrideBio. A empresa foi incorporada em 1980 e tem sede em Cambridge, Massachusetts.