Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., uma empresa biofarmacêutica em estágio comercial, foca na descoberta e desenvolvimento de terapias direcionadas ao RNA, plataforma de siRNA, terapia gênica e outras modalidades terapêuticas genéticas para o tratamento de doenças raras. Oferece o EXONDYS 51 para o tratamento de Duchenne em pacientes que possuem uma mutação confirmada no gene da distrofina que seja passível de salto do exon 51; VYONDYS 53 para o tratamento de Duchenne em pacientes com mutação confirmada no gene da distrofina passível de salto do exon 53; AMONDYS 45 para o tratamento de Duchenne em pacientes com mutação confirmada no gene da distrofina passível de salto do exon 45; e ELEVIDYS, uma terapia gênica baseada em AAV, que é contraindicada em pacientes com qualquer deleção no exon 8 e/ou exon 9 no gene Duchenne. A empresa também desenvolve o SRP-9003, um programa de terapia gênica para o tratamento de LGMD2E; o SRP-1001 para atingir e silenciar seletivamente o DUX4 usando RNAi em ensaios clínicos de Fase 1/2a; e o SRP-1003 para redução da expressão do gene DMPK em ensaios clínicos de Fase 1/2a. Possui acordos de colaboração e licenciamento com F. Hoffman-La Roche Ltd; Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.; University of Western Australia; Nationwide Children's Hospital; Hansa Biopharma; e Duke University. A empresa foi constituída em 1980 e tem sede em Cambridge, Massachusetts.